FDA 보완요구서 공개 확대, 공시 강화와 허가 장벽 부각

미국 식품의약국(FDA)이 2020년부터 2025년까지 제출된 허가 신청과 관련한 보완요구서를 공개했다. 전문가들은 이 조치로 규제당국의 반려에 대해 기업이 소통하는 방식에 변화가 생겼다고 말한다. 이 정책은 기업의 설명이 당국의 입장과 어긋날 여지를 줄였으며, 이 서한들은 임상시험 수행, 안전성 및 유효성, 제조, 시설, 제품 품질과 관련해 신청을 좌초시킬 수 있는 문제를 더 자세히 들여다보게 한다.

지난해 7월 FDA는 2020년부터 2024년까지 제출된 허가 신청을 대상으로 한 보완요구서 200건 이상을 공개했다. FDA는 반려 서한 저장소 2곳에 계속 자료를 추가하고 있는데, 하나는 현재 승인된 의약품용이고 다른 하나는 아직 시장에 나오지 않은 제품용이다. 당국자는 2023년에 결국 승인된 우울증 치료제 gepirone에 대한 2002년 FDA 반려 사례처럼 과거 보완요구서도 공개했으며, 2월 승인 요청 기각을 포함한 최근 반려 사례도 공개했다.

FDA에 따르면 약 40%의 경우에서 신청사는 안전성 또는 유효성과 관련해 추가 임상시험을 완료해야 한다는 사실을 공개하지 않는다. FDA의 2015년 분석에서는 기업들이 당국의 우려와 새로운 임상시험 요구를 자주 공개하지 않은 것으로 나타났고, FDA는 신청사들이 반려 사유를 종종 잘못 전달한다고 밝혔다. 오늘날 FDA의 반려 사유를 왜곡한 기업은 당국의 openFDA 서버에 해당 보완요구서가 공개되면 곧바로 그 내용과 배치되는 것으로 드러날 것이다.

보관된 보완요구서는 과거 FDA 반려 사례를 더 가까이 들여다보게 했지만, 최근 보완요구서는 FDA 반려의 세부 내용을 신청사 설명에 의존하던 관행을 끝냈다는 점에서 더 큰 영향을 미쳤다. 전문가들은 투자자 사회의 반응이 한결같이 긍정적이었고, 공개 정책이 일정 수준의 책임성과 전문성을 부여하는 동시에 커뮤니케이션에 일정한 가이드레일을 제공한다고 말했다.

공개된 서한은 여전히 비공개 처리된 부분이 있어, 제공된 정보를 두고 어느 정도 해석 차이가 생길 수 있다. 또한 이 서한들은 수년에 걸친 당국과의 상호작용 및 커뮤니케이션을 완전히 담아내지 못할 수 있으며, 신약 개발사와 FDA 사이 회의록도 여전히 비공개다.

결국 승인된 의약품에 대한 첫 200건 이상의 보완요구서를 분석한 결과, 확인된 미비점의 절반 이상이 시설과 제품 품질이라는 두 범주에 속했다. 그 밖의 미비점으로는 임상적 유효성, 안전성 프로파일, 라벨링, 특허 관련 우려가 포함됐다. 시설 관련 미비점의 절반 이상은 FDA가 필요한 사전허가 실사(preapproval inspection)를 완료할 수 없어서 발생했다.

평균적으로 최초 보완요구서 공개일과 최종 승인일 사이에는 2.5년 이상이 걸렸다. 첫 신약을 출시하는 기업의 경우 이렇게 길어진 허가 일정은 상업화까지 걸리는 시간을 크게 늘릴 수 있으며, 많은 경우 출시 비용도 증가시킬 수 있다.