FDAの完全回答書簡公開、情報開示を厳格化し承認の壁を浮き彫りに

米食品医薬品局（FDA）は、2020年から2025年に提出された承認申請に関する完全回答書簡を公開した。専門家によれば、この動きは企業が規制当局による却下をどのように伝えるかに変化をもたらしたという。この方針により、企業の説明が当局の見解と食い違う余地は小さくなった。一方で、これらの書簡は、申請を頓挫させ得る臨床試験の実施、安全性と有効性、製造、施設、製品品質をめぐる問題も、より詳しく示している。

昨年7月、FDAは2020年から2024年に提出された承認申請を対象とする200通超の完全回答書簡を公開した。FDAはその後も却下書簡の2つのリポジトリへの追加を続けており、1つは現在承認済みの医薬品向け、もう1つはまだ上市されていない製品向けである。当局は、最終的に2023年に承認を得たうつ病治療薬gepironeに対する2002年の却下にまでさかのぼるアーカイブ済みCRLを共有しているほか、2月に認可要請を退けた事例を含む最近の却下も公開している。

当局によると、安全性または有効性に関して追加の臨床試験の実施を求められたことを、スポンサーが明らかにしていないケースが約40%に上る。FDAが2015年に行った分析では、企業はしばしば当局の懸念や新たな臨床試験の要請を開示しておらず、FDAはスポンサーが却下理由を誤って伝えることが多いとしていた。現在では、FDAの根拠を誤って説明した企業があれば、当局のopenFDAサーバーでCRLが公開されることで、すぐにその説明と矛盾が明らかになる。

アーカイブ済みのCRLは過去のFDAによる却下を詳しく見る手がかりを与えたが、最近のCRLは、FDAの却下の詳細をスポンサー側の説明に依存する状況を終わらせたことで、より大きな影響を与えている。専門家によれば、投資コミュニティの受け止めは一様に好意的であり、この公開方針は一定水準の説明責任とプロフェッショナリズムをもたらすとともに、情報発信に一定の枠組みを与えている。

公開された書簡にはなお墨塗り部分があり、そのため提供された情報の解釈にある程度のばらつきが生じる可能性がある。また、これらの書簡は、当局との長年にわたるやり取りやコミュニケーションを完全には要約していない可能性もある。さらに、医薬品開発企業とFDAの会合議事録は引き続き非公開である。

最終的に承認された医薬品に関する最初の200通超のCRLを分析したところ、指摘された不備の半数超は、施設と製品品質という2つのカテゴリーに集中していた。その他の不備には、臨床的有効性、安全性プロファイル、表示、特許に関する懸念が含まれていた。施設関連の不備の半数超は、FDAが必要な承認前査察を完了できなかったことに起因していた。

平均すると、最初のCRL公開日から最終承認日までに2.5年以上が経過していた。初の医薬品を上市する企業にとって、この承認期間の長期化は商業化までの時間を大幅に延ばし、多くの場合、上市コストを押し上げる可能性がある。