La publicación de cartas de respuesta completa por parte de la FDA endurece la divulgación y pone el foco en los obstáculos para la aprobación

La Food and Drug Administration de EE. UU. ha publicado cartas de respuesta completa que cubren solicitudes de aprobación presentadas entre 2020 y 2025, una medida que, según expertos, ha provocado un cambio en la forma en que las empresas comunican los rechazos regulatorios. La política ha reducido el margen para que las explicaciones de las compañías diverjan de la posición del organismo, mientras que las cartas también ofrecen una visión más detallada de los problemas relacionados con la realización de ensayos clínicos, la seguridad y la eficacia, la fabricación, las instalaciones y la calidad del producto que pueden hundir las solicitudes.

En julio pasado, la agencia publicó más de 200 cartas de respuesta completa que cubrían solicitudes de aprobación presentadas entre 2020 y 2024. La FDA ha seguido añadiendo documentos a dos repositorios de cartas de rechazo, uno para fármacos que ahora están aprobados y otro para productos que aún no han llegado al mercado. Los funcionarios han compartido CRL archivadas que se remontan hasta el rechazo por parte de la FDA en 2002 del fármaco antidepresivo gepirone, que finalmente obtuvo la aprobación en 2023, y la FDA también ha publicado rechazos recientes, incluida su desestimación en febrero de una solicitud de autorización.

Según la agencia, aproximadamente el 40% de las veces los patrocinadores no revelan que se les exigió completar ensayos clínicos adicionales de seguridad o eficacia. Un análisis de 2015 de la FDA halló que las empresas con frecuencia no divulgaban las preocupaciones de la agencia ni sus solicitudes de nuevos ensayos clínicos, y la FDA afirmó que los patrocinadores a menudo tergiversan la justificación de los rechazos. Hoy, una empresa que tergiversara la justificación de la FDA sería rápidamente contradicha por la publicación de la CRL en el servidor openFDA del organismo.

Las CRL archivadas ofrecían una visión más detallada de los rechazos históricos de la FDA, pero las CRL recientes han tenido un impacto mayor al poner fin a la dependencia de los patrocinadores para conocer los detalles de los rechazos de la FDA. Los expertos dijeron que la recepción por parte de la comunidad inversora ha sido unánimemente positiva y que la política de publicación aporta un nivel de rendición de cuentas y profesionalidad, al tiempo que establece ciertos límites para la comunicación.

Las cartas públicas siguen estando censuradas, lo que podría dar lugar a cierto grado de interpretación variable de la información proporcionada. Las cartas también pueden no reflejar por completo años de interacciones y comunicaciones con la agencia, y las actas de las reuniones entre los desarrolladores de fármacos y la FDA siguen siendo privadas.

El análisis del primer grupo de más de 200 CRL de fármacos que finalmente fueron aprobados halló que más de la mitad de las deficiencias identificadas se encuadraban en dos categorías: instalaciones y calidad del producto. Otras deficiencias incluían eficacia clínica, perfil de seguridad, etiquetado y cuestiones de patentes. Más de la mitad de las deficiencias relacionadas con instalaciones se produjeron porque la FDA no pudo completar las inspecciones previas a la aprobación requeridas.

En promedio, habían transcurrido más de 2,5 años entre la fecha de publicación inicial de la CRL y la fecha de aprobación final. Para una empresa que lanza su primer fármaco, este plazo de aprobación ampliado podría traducirse en un aumento sustancial del tiempo hasta la comercialización y, en muchos casos, incrementar los costes de lanzamiento.