Tozaro、遺伝子治療の製造コスト削減へ600万ポンドを調達
ベッドフォードシャー拠点のバイオテクノロジー企業Tozaroは、細胞・遺伝子治療の高コスト課題に対応するSmart Polymer技術の実用化を進めるため、£6 millionを調達した。Mercia VenturesがMidlands Engine Investment Fund IIを通じて主導し、商業提携の加速と遺伝子治療へのアクセス拡大を狙う。
Tozaroは、細胞・遺伝子治療の製造向けSmart Polymer技術を開発するベッドフォードシャー拠点の企業で、商業提携の加速と遺伝子治療へのアクセス拡大を目的に、新たに£6 millionの資金を確保した。今回の資金調達はMidlands Engine Investment Fund IIを通じてMercia Venturesが主導し、Merciaの自己資金も投入されたほか、既存投資家も参加した。
今回の投資により、同社の創業以来の累計資金調達額は£23.7 millionとなった。Merciaが同社に初めて出資したのは2015年で、当時は旧社名のMIP Discoveryとして事業を行っていた。Merciaは直接投資とファンド投資の組み合わせで£1.3 millionを拠出しており、現在、完全希薄化後ベースで11.9%の持分を保有している。
遺伝子治療は、一部のがんや遺伝性疾患に対する画期的な治療として台頭しているが、その普及は高い製造コストによって制約されている。CAR-T療法は患者1人当たり£370,000を超えることがあり、希少疾患向けの一部の遺伝子治療では1回の治療で£1 millionを超える。がん治療では、新しいCAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）療法が白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫の治療に非常に有効であることが示されている。ほかにも、遺伝子治療により、小児期の失明の一部や、Huntington's diseaseのような神経変性疾患など、希少な遺伝性疾患が初めて治療可能となった例もある。
TozaroのSmart Polymerプラットフォームは、改変遺伝子を細胞へ送達するために用いられるウイルスベクターの製造効率を高めることで、これらのコストを引き下げることを目的としている。遺伝子治療では、ウイルスベクターという、改変遺伝子を細胞内へ届ける安全な方法を用いて遺伝的に改変された細胞が利用される。Smart Polymerプラットフォームは、ウイルスベクターをよりコスト効率よく製造する手段を提供する。
同社の技術は分子モデリングと機械学習を組み合わせたもので、すでに製造企業による試験も受けている。2015年に設立されたTozaroは、分子モデリングと機械学習を活用し、遺伝子治療ベクターに対して特異的かつ選択的に結合する、安定でコスト効率の高いポリマーを設計・開発するバイオテクノロジー企業である。Smart Polymerプラットフォームは、約500種類を超える化学基を用いて特異的結合化合物を開発する点が特徴で、従来のタンパク質やペプチドを用いる技術（約20種類のアミノ酸を使用）と比べて幅広い設計が可能だという。
同技術は現在、CAR-T治療に用いられるレンチウイルスベクターの製造、および他の遺伝子治療で使用されるAAV（adeno-associated virus）ベクターの製造への適用に向けて開発が進められている。商業利用の拡大を目指し、同社は世界の製造企業と協議を進めている。Sharnbrookに拠点を置くTozaroは、製造企業との協議を行っている。
より広い細胞・遺伝子治療市場では、現在70を超える承認済み製品があり、3,400以上が開発中である。現在の市場規模は$10 billion超とされ、2034年までに$100 billionを上回ると予測されている。Tozaroは、この急速に拡大する市場において、Smart Polymerプラットフォームを、よりコスト効率の高い生産を可能にする重要な基盤技術として位置付けることを目指している。
CEOは、Tozaroが高付加価値ポリマーを用いて、世界で最も革新的である一方で高コストな医薬品のいくつかの生産を変革する取り組みをリードしており、この技術が世界的な関心を集めていると述べた。製造収率と品質を向上させつつコストを低減することで、障壁を取り除き、より多くの患者が人生を変える細胞治療にアクセスできるようにすることが可能になるという。
Mercia Asset ManagementのCEOは、この注目すべき新世代の生物学的治療薬の成長が、極めて高い製造コストによって妨げられていると指摘した。Tozaroは、治療薬そのものの臨床開発リスクを負うことなく、このコストを大幅に削減するアプローチを開発しているという。同社は過去1年で大きな商業面の進展を遂げ、プラットフォーム開発段階から、下流工程（downstream processing）のパートナーや潜在顧客との実質的な連携へと移行したと述べた。
Midlands Engine Investment Fund IIは、企業が際立ち、市場リーダーとなり、最も必要としている人々により良い解決策を提供するのに役立つ種類のイノベーションを支援するために設立された。Midlands Engine Investment Fund IIの目的は、イノベーションを支援し、ミッドランズ全域の新興・成長企業に地域の機会を創出することで、持続可能な経済成長を促進することにある。同ファンドは、ミッドランズの小規模企業向けのアーリーステージ資金の供給と多様性を高め、通常であれば投資を受けられない可能性のある企業にも資金を提供し、資金調達へのアクセスにおける障壁の解消に貢献する。