FDA、Oncolyticsのpelareorep併用療法を肛門管扁平上皮がんにファストトラック指定
FDAは、Oncolytics Biotechのpelareorepとチェックポイント阻害剤の併用療法を、進行性肛門管扁平上皮がんに対してファストトラック指定とした。この指定は、GOBLET試験の有望なデータに続くものであり、承認された治療薬が存在しない推定10億ドルの市場での開発を支援するものである。
Oncolytics Biotech Inc.は2026年7月20日、米国食品医薬品局（FDA）が、切除不能、局所再発または転移性の肛門管扁平上皮がん（SCAC）を有し、1つ以上の前治療ラインで進行した、または不耐容を示した患者の治療を目的として、pelareorepとチェックポイント阻害剤の併用療法にファストトラック指定を付与したと発表した。
ファストトラック指定は、重篤な疾患を治療し、満たされていない重要な医療ニーズに対応する治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としている。この指定により、開発過程全体を通じてFDAとのより頻繁な対話、将来の生物製剤承認申請（BLA）のローリングレビュー、および該当する場合には優先審査の対象となる機会が得られる。
今回の指定は、2026年4月に同社がFDAと開催した、本プログラムの登録に向けた開発戦略の可能性に関する会合で得られた前向きなフィードバックに続くものである。FDAのフィードバックに基づき、Oncolyticsは、この適応症におけるpelareorepをピボタル試験へと前進させるための明確な規制枠組みを整備できたと考えている。
今回の指定は、前治療後に進行した進行性SCAC患者を対象に、pelareorepとチェックポイント阻害剤の併用療法を評価した同社のGOBLET試験で示された有望な有効性によって裏付けられている。これまでに報告された臨床試験結果では、客観的奏効率は約30%で、この状況で報告されている過去の奏効率の2倍以上、奏効期間中央値は約15.5ヶ月（対9.5ヶ月）、12ヶ月全生存率は82%（対45.7%）であった。
SCACにおいて、チェックポイント阻害剤と化学療法の併用が一次治療の標準治療として確立された現在も、そのような治療後に疾患が進行した患者に対してFDA承認の治療薬は存在せず、これは大きなアンメット・メディカル・ニーズであり、米国では年間約10億ドルに迫る商業機会と推定されている。チェックポイント療法は、白金ベースの化学療法単独での進行または不耐容後の単剤療法としても承認されているが、現在の一次治療標準レジメンを受けた後に進行した患者に対して承認されたチェックポイント阻害剤はない。
SCACにおけるファストトラック指定は、2026年2月のKRAS変異転移性大腸がん、2022年末の膵臓がんに続き、FDAがpelareorepに付与した3件目の消化器がん指定である。
pelareorepは、静脈内投与により全身に作用する治験中の免疫療法薬であり、腫瘍細胞内で選択的に複製するとともに、自然免疫と適応免疫の両方の抗腫瘍免疫応答を活性化するという二重の作用機序を有する。これには、主要な炎症性サイトカインの上方制御による三次リンパ構造の形成や、腫瘍浸潤リンパ球の増殖が含まれる。