BridgeBio、LGMD2I/R9に対するBBP-418の第3相FORTIFYデータを受け株価上昇
BridgeBioは、LGMD2I/R9に対する経口BBP-418の第3相FORTIFY試験の中間データで幅広い有効性とプラセボと同等の安全性が示されたことを受け、株価が2.10%上昇した。同社は2026年上半期に米FDAへの承認申請を予定している。
BridgeBio Pharmaの株価は2026年3月13日金曜日、2.10%上昇して69.41ドルとなった。肢帯型筋ジストロフィー（limb-girdle muscular dystrophy、LGMD2I/R9）に対する経口BBP-418の第3相FORTIFY試験の追加中間データで、移動能力、バイオマーカー、各種サブグループにわたる幅広い有効性が示されたことを受けた。安全性プロファイルはプラセボと同等であり、同社はこの結果により、2026年上半期の米FDA承認申請計画がさらに裏付けられたと述べた。BBP-418は、あらゆるLGMD型における初の承認治療薬となる可能性を持つ治療法として位置づけられている。
この追加中間データはMDAカンファレンスで発表された。試験結果は、世界でおよそ15,000～50,000人に1人が罹患するLGMD2I/R9に対し、BBP-418が疾患修飾療法となる可能性を強調した。
BridgeBioは、2026年上半期にFDAへ申請する計画だと述べた。同社はまた、軟骨無形成症に対するinfigratinibでも並行して進展しているとし、2026年下半期の申請を視野に入れていると説明した。
カリフォルニア州パロアルトに本社を置く臨床段階のバイオ医薬品企業であるBridgeBioは、遺伝性疾患およびがんに対する精密医療を開発している。同社は、LGMDや軟骨無形成症を含む単一遺伝子疾患を対象とする子会社群を擁する親会社として事業を展開している一方、売上高はなお初期段階にあり、Attrubydeが同社初の商業製品とされている。
記事によると、空売り残高は10%減少して1,749万株、浮動株の14.1%となった一方、Prosight Management LPは第3四半期に208,187株を売却したことを開示し、保有株数は44%減の264,500株、評価額は1,370万ドルとなった。また、インサイダーの10b5-1計画には140,000株の売却が記載されていたという。
BridgeBioのバランスシートは短期的な材料を支えるものとされたが、パイプラインへの投資により純損失は継続しており、現金消費は引き続き注視点となっている。