Beam Therapeutics、買付開始と BEAM-302 の加速承認経路を獲得

Canaccord Genuity は Beam Therapeutics のカバレッジを買い付け評価と目標株価 74.00 ドルで開始し、同社が臨床段階後期にあり、短期的なカタリストと初回上市および次なる主要プログラムを資金提供する資本を有することを指摘した。また、同社はアルファ1-アントリプシン欠乏症 (AATD) に対する BEAM-302 治療の加速承認経路について FDA と合意したと発表した。

BEAM-302 は Beam のベース編集プラットフォームを使用し、疾病を引き起こす PiZ 変異を直接修正する「一度で完了する」治療として説明されている。初期臨床データでは、この治療が毒性のある肝タンパク質 (Z-AAT) の産生を停止させつつ、機能的な保護肺タンパク質 (M-AAT) を回復させることが示された。同社は 2025 年 3 月と 4 月に BEAM-302 の初期データを報告し、第 1 四半期末までにさらなるデータが予想される。Beam は 2026 年初頭に risto-cel の生物製剤承認申請と BEAM-302 の主要治験計画を計画していると発表した。

TIME はまた、Beam を 2026 年の「最も影響力のある健康・生命科学企業 10 社」に選定した。この評価は、鎌状赤血球疾患治療における第 I/II 相 BEACON 試験の奨ましいデータと一致する。同社は 2024 年 11 月と 12 月に risto-cel の初期臨床データを報告し、2025 年 5 月に BEAM-301 の最初の患者に投与した。

2025 年後半に Beam のスピンオフまたは提携企業 2 社が大手製薬会社に買収された。Verve は Eli Lilly へ、Orbital は Bristol Myers Squibb へ売却された。

Beam の株価は 27.88 ドルで取引され、時価総額は 27.5 億ドルであった。同社は約 12.5 億ドルの現金残高を報告した。Beam の株価は 2025 年に 11.8% 上昇し、過去 6 �ヶ月で 73.6% の利益を記録した。アナリストは強力買いのコンセンサス評価を維持し、目標株価は 22 ドルから 80 ドルまで幅広い。Bernstein は目標株価を 41 ドルに引き上げ Outperform 評価を、H.C. Wainwright は 80 ドル目標で Buy を再確認し、Cantor Fitzgerald は Overweight 評価を維持した。UBS は Neutral 評価と 28 ドルの目標株価でカバレッジを開始した。