オーファンドラッグ市場、2032年までに4兆8651億ドルに達すると予測

世界のオーファンドラッグ市場は2023年に2237億6000万ドルに達し、2024年から2032年の予測期間中に年間平均成長率9.1％で成長し、2032年までに4兆8651億ドルに達すると予測されている。北米が38％の市場シェアでリードしており、米国のオーファンドラッグ市場は2031年までに2000億ドルを超えると予測されている。世界では800以上のオーファンドラッグ候補薬が臨床試験中で、500以上のオーファンドラッグが承認されている。

オーファンドラッグとは、希少疾患を治療、予防、または診断するために特別に開発された医薬品だ。米国食品医薬品局によると、オーファン疾患とは米国で20万人未満の患者に影響を与える疾患を指し、欧州医薬品庁は希少疾患を欧州連合で1万人あたり5人未満に影響を与える疾患と定義している。世界的には、世界保健機関は希少疾患を10万人あたり65人未満に影響を与える状態と認識している。

最近の規制上の進展としては、2026年2月にNanoViricidesがはしかを標的とした潜在的な治療薬NV‑387のオーファンドラッグ指定を申請し、2026年1月にLantern Pharmaが軟部組織肉腫の治療を目的としたLP‑284のFDAオーファンドラッグ指定を受けた。FDAのオーファンドラッグ指定プログラムは主要な成長要因であり続けており、500以上のオーファンドラッグが承認され、さらに数百が開発中だ。

大手製薬会社は、買収と開発を通じて積極的にオーファンドラッグポートフォリオを拡大している。2026年1月、Pfizerは希少神経疾患治療の専門企業であるOrphagen Pharmaceuticalsの買収を完了した。2025年11月、Roche Groupは超希少代謝疾患の遺伝子標的治療に焦点を当てたバイオテクノロジー企業BioRare Therapeuticsを買収した。2025年9月、Novartisは希少血液疾患の精密生物製剤を開発するRareGen Biotechの買収を完了した。

市場の主要プレーヤーには、2024年に852億ドルの収益を上げ、免疫学と腫瘍学のポートフォリオが総収益の約35％を占めたJohnson & Johnsonが含まれる。AbbVieは543億ドルを記録し、オーファン/免疫学セグメントが59％を超えた。ほぼ純粋な希少疾患企業であるVertex Pharmaceuticalsは2024年に109億ドルの収益を報告し、その95％以上が嚢胞性線維症とゲノム編集プログラムに由来した。AstraZenecaは458億ドルを獲得し、希少腫瘍学が約16％を占めた。

その他の重要な貢献企業には、収益477億8000万ドルで希少腫瘍学と遺伝子治療が収益の21％を生み出したNovartis AG、収益625億ドルで希少腫瘍学と免疫学が22％以上を占めたF. Hoffmann-La Roche Ltd、収益551億ドルで希少疾患収益が5％を超えたPfizer Inc.が含まれる。Bristol-Myers Squibbは450億ドルを生み出し、腫瘍学が33％を占めた。

ゲノミクス、精密医療、創薬における人工知能の進歩は、オーファンドラッグの革新を牽動し続けており、より標的を絞った治療法を可能にし、開発パイプラインを拡大している。オーファン指定は、希少疾患に対する治療的潜在性を示す場合に、最初のヒト投与前または臨床開発中に医薬品物質が特別な地位を得られる規制経路だ。