La thérapie par cellules CAR T montre des résultats prometteurs à long terme pour les patients atteints de myélome multiple

La thérapie par cellules CAR T transforme les résultats thérapeutiques pour les patients atteints de myélome multiple, les résultats de l'essai CARTITUDE-1 montrant qu'un tiers des patients traités par thérapie CAR T sont restés sans progression de la maladie pendant cinq ans ou plus. Ces résultats signalent la possibilité que le myélome multiple, longtemps considéré comme incurable, puisse désormais être à portée de guérison pour certains patients.

Près de 200 000 personnes aux États-Unis vivent avec un myélome multiple, un cancer qui survient lorsqu'un type de globule blanc se développe de manière incontrôlée, provoquant une baisse du nombre de cellules sanguines, des problèmes osseux et calciques, des infections fréquentes et des lésions rénales. Selon l'American Cancer Society, lorsque la chimiothérapie traditionnelle ne fonctionne pas, un traitement appelé thérapie par cellules CAR T utilise des cellules génétiquement modifiées pour combattre le cancer.

En 2024, la Food and Drug Administration a éliminé certains obstacles à ce traitement pour améliorer l'accès des patients. Depuis lors, un type de cette thérapie a montré des résultats prometteurs.

CARVYKTI est une option pour les patients atteints de myélome multiple lorsque les traitements anticancéreux traditionnels ne sont plus efficaces. Le processus consiste à prélever, modifier génétiquement et réinjecter des globules blancs pour attaquer le cancer. Un traitement prend environ deux à trois mois. Il est approuvé depuis trois ans, et de nouvelles données à plus long terme issues d'une étude montrent que CARVYKTI ne se contente pas de ralentir la progression de la maladie ; il aide également les patients à vivre plus longtemps.

Historiquement, le pronostic de ces patients est assez sombre, avec une survie moyenne inférieure à un an. L'âge moyen au moment du diagnostic du myélome multiple est d'environ 70 ans.

Les chercheurs développent des traitements innovants – notamment la thérapie par cellules CAR T et les anticorps bispécifiques – qui produisent des taux de réponse sans précédent chez les patients atteints de maladie en rechute ou réfractaire.