Transcripta Bio 融资2400万美元，推进AI驱动的神经和神经肌肉疗法
Transcripta Bio在Mayo Clinic和Omnimed的支持下融资2400万美元，用于推动AI驱动的神经和神经肌肉疗法。这笔资金将支持IND申报研究，并为ASD和FSHD项目的临床试验做准备。
总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托的人工智能驱动药物发现公司Transcripta Bio已获得2400万美元新融资，由Mayo Clinic和Omnimed支持，以加速神经系统和神经肌肉疾病实验性疗法的开发。该公司表示，这笔资金将用于支持研究性新药申请，并推动自闭症谱系障碍（ASD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）两个领先项目进入人体临床试验。现有投资者Jazz Venture Partners、BlueYard Capital以及一组生命科学家族理财室也参与了本轮融资。
与许多主要利用AI识别生物靶标的公司不同，Transcripta通过闭环药物发现平台，将计算分析与实验室验证相结合。该系统将患者的基因表达模式与数千种化合物产生的分子特征进行比较，寻找能够逆转疾病相关基因活性的药物。
该公司的专有平台利用患者来源的单细胞RNA测序（scRNA-seq）数据来识别疾病特征。内部生成的“药物图谱”测量了小分子扰动在80%转录组上的效应，捕捉了多种细胞环境（包括谷氨酸能神经元、运动神经元、成纤维细胞和角质形成细胞）中的完整剂量反应曲线。这些数据为AI模型提供支持，以识别能够治疗性调节基因表达的有前景的化合物。
在19q12综合征（一种ASD）中，该公司证明，FDA批准的肿瘤药物entrectinib在低浓度下即可逆转疾病。一例患者病例显示，服药后九个月内出现临床获益。在亨廷顿病中，该平台识别出可下调DNA错配修复蛋白并验证治疗靶点MSH3的新分子，公司计划明年提交IND申请。Transcripta还在进行FSHD和强直性肌营养不良的临床前研究。
去年，Transcripta与SOLVE FSHD达成合作，筛选已批准和后期阶段的化合物，以评估其治疗FSHD的潜力。公司成立于2023年，目前拥有15名员工。其管线采用分层组合结构，包括新分子和临床阶段药物再利用资产，后者利用现有的人体安全性数据，可缩短开发时间并降低成本。
公司创始人兼首席执行官在药物研究和药物发现领域拥有超过25年经验，他表示该平台已经展现出成果，这笔资金将加速为等待真正疗法已久的疾病开展的工作。他强调，早期降低疗法风险是提高药物发现成功率（通常低于10%）的关键。Transcripta计划在2027年第二季度前推出另一批治疗项目。