Transcripta Bio, AI 기반 신경·신경근육 치료제 개발에 2,400만 달러 유치

캘리포니아주 팔로알토에 본사를 둔 AI 기반 신약 개발 기업 Transcripta Bio는 Mayo Clinic와 Omnimed의 지원으로 신경 질환 및 신경근육 질환에 대한 실험적 치료제 개발을 가속화하기 위해 2,400만 달러의 신규 자금을 조달했다. 회사는 이 자금이 시험용 신약(IND) 신청을 지원하고 자폐 스펙트럼 장애(ASD)와 안면견갑상완근이영양증(FSHD)의 주요 프로그램을 사람 대상 임상 시험에 대비시키는 데 사용될 것이라고 밝혔다. 기존 투자자인 Jazz Venture Partners, BlueYard Capital 및 생명과학 분야 패밀리오피스 그룹도 이번 라운드에 참여했다.

주로 AI를 사용하여 생물학적 표적을 식별하는 많은 기업들과 달리, Transcripta는 폐쇄 루프(closed-loop) 신약 개발 플랫폼을 통해 컴퓨터 분석과 실험실 검증을 결합한다. 이 시스템은 환자의 유전자 발현 패턴을 수천 가지 화합물이 생성하는 분자 시그니처와 비교하여 질병과 연관된 유전자 활성을 역전시킬 수 있는 약물을 탐색한다.

회사의 독자적인 플랫폼은 환자 유래 단일 세포 RNA 시퀀싱(scRNA-seq) 데이터를 사용하여 질병 시그니처를 식별한다. 사내에서 생성된 '약물 아틀라스(drug atlas)'는 전사체(transcriptome)의 80%에 걸친 저분자 교란 효과를 측정하여, 글루탐산성 뉴런, 운동 뉴런, 섬유아세포, 각질세포 등 다양한 세포 환경에서 전체 용량-반응 프로파일을 포착한다. 이러한 데이터는 유전자 발현을 치료적으로 조절할 수 있는 유망한 화합물을 식별하는 AI 모델을 구동한다.

회사는 ASD의 한 형태인 19q12 증후군에서 FDA 승인 항암제 entrectinib이 낮은 농도로 투여되었을 때 질병을 역전시킬 수 있음을 입증했다. 한 환자 사례에서는 약물 복용 후 9개월 이내에 임상적 개선이 나타났다. 헌팅턴병의 경우 플랫폼은 DNA 불일치 복구 단백질을 하향 조절할 수 있는 새로운 분자를 식별하고 치료 표적 MSH3를 검증했으며, 회사는 내년에 IND를 제출할 계획이다. Transcripta는 또한 FSHD 및 근긴장성 이영양증(myotonic dystrophy)에 대한 IND 이전 연구를 진행하고 있다.

지난해 Transcripta는 SOLVE FSHD와 협력하여 승인된 약물과 후기 단계 화합물을 FSHD 치료에 사용할 가능성이 있는지 선별하기 시작했다. 2023년에 설립된 이 회사는 현재 15명의 직원을 두고 있다. 파이프라인은 신규 분자와 재창출(repurposed)된 임상 단계 자산으로 구성된 계층적 포트폴리오로 구성되어 있으며, 후자는 기존 인체 안전성 데이터를 활용하여 개발 기간을 단축하고 비용을 절감할 수 있다.

제약 연구 및 신약 개발에 25년 이상 몸담아 온 회사의 창립자 겸 CEO는 플랫폼이 이미 결과를 입증했으며 이번 자금이 진정한 치료법을 충분히 오래 기다려온 질병들을 위한 연구를 가속화할 것이라고 말했다. 그는 치료제의 위험을 조기에 낮추는 것이 종종 10% 미만인 약물 발견 성공률을 높이는 핵심이라고 강조했다. Transcripta는 2027년 2분기까지 또 다른 치료 프로그램 코호트를 도입할 계획이다.