Transcripta Bio recauda 24 millones de dólares para terapias neurológicas y neuromusculares impulsadas por IA

Transcripta Bio, una empresa de descubrimiento de fármacos impulsada por IA con sede en Palo Alto, California, ha recaudado 24 millones de dólares en nueva financiación con el respaldo de Mayo Clinic y Omnimed para acelerar el desarrollo de terapias experimentales para enfermedades neurológicas y neuromusculares. La compañía afirmó que el capital financiará un nuevo fármaco en investigación y preparará los programas principales en el trastorno del espectro autista (TEA) y la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) para ensayos clínicos en humanos. También participaron los inversores existentes Jazz Venture Partners, BlueYard Capital y un grupo de family offices de ciencias de la vida.

A diferencia de muchas empresas que utilizan principalmente la IA para identificar dianas biológicas, Transcripta combina el análisis computacional con la validación en laboratorio a través de una plataforma de descubrimiento de fármacos de circuito cerrado. El sistema compara los patrones de expresión génica de los pacientes con las firmas moleculares producidas por miles de compuestos, buscando fármacos capaces de revertir la actividad genética asociada a la enfermedad.

La plataforma propietaria de la empresa utiliza datos de secuenciación de ARN de células individuales (scRNA-seq) derivados de pacientes para identificar firmas de la enfermedad. Un "atlas de fármacos" generado internamente mide los efectos de las perturbaciones de moléculas pequeñas en el 80 % del transcriptoma, capturando perfiles completos de dosis-respuesta en diversos contextos celulares, incluidas neuronas glutamatérgicas y motoras, fibroblastos y queratinocitos. Estos datos alimentan modelos de IA que identifican compuestos prometedores capaces de modular terapéuticamente la expresión génica.

En el síndrome 19q12, una forma de TEA, la empresa demostró que el entrectinib, un fármaco oncológico aprobado por la FDA, podía revertir la enfermedad cuando se administraba en concentraciones bajas. Un caso de paciente mostró beneficio clínico a los nueve meses de tomar el fármaco. En la enfermedad de Huntington, la plataforma identificó nuevas moléculas que podrían reducir la expresión de la proteína de reparación de errores de emparejamiento del ADN y validó el objetivo terapéutico MSH3, y la empresa planea presentar un IND el próximo año. Transcripta también está llevando a cabo investigaciones pre-IND en FSHD y distrofia miotónica.

El año pasado, Transcripta estableció una colaboración con SOLVE FSHD para evaluar compuestos aprobados y en fase avanzada para su posible uso en el tratamiento de la FSHD. Fundada en 2023, la empresa cuenta actualmente con quince empleados. Su cartera de proyectos se estructura como un portafolio escalonado de moléculas novedosas y activos clínicos reposicionados, beneficiándose estos últimos de los datos de seguridad humana existentes que pueden acortar los plazos de desarrollo y reducir los costos.

El fundador y director ejecutivo de la empresa, que ha dedicado más de 25 años a la investigación farmacéutica y al descubrimiento de fármacos, declaró que la plataforma ya ha demostrado resultados y que este capital acelera el trabajo para enfermedades que han esperado suficiente tiempo tratamientos reales. Destacó que reducir el riesgo de las terapias de forma temprana es clave para mejorar las tasas de éxito en el descubrimiento de fármacos, que a menudo no superan el 10 %. Transcripta planea presentar otra cohorte de programas terapéuticos para el segundo trimestre de 2027.