Transcripta Bio、AI駆動の神経・神経筋治療薬開発に向け2400万ドルを調達
Transcripta Bioは、Mayo ClinicとOmnimedの支援を受け、AI駆動の神経・神経筋治療薬開発に向けて2400万ドルを調達した。この資金は、ASDおよびFSHDプログラムのIND申請支援試験と臨床試験準備に充てられる。
カリフォルニア州パロアルトに拠点を置くAI駆動の創薬企業Transcripta Bioは、神経疾患および神経筋疾患の実験的治療薬の開発を加速するため、Mayo ClinicとOmnimedを後援者とする2400万ドルの新規資金を調達した。同社によると、この資金は治験薬（IND）申請と、自閉スペクトラム症（ASD）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の主要プログラムのヒト臨床試験準備に充てられる。既存投資家のJazz Venture Partners、BlueYard Capital、およびライフサイエンス系ファミリーオフィス数社も参加した。
多くの企業が主にAIを用いて生物学的標的を特定するのに対し、Transcriptaはクローズドループ型の創薬プラットフォームを通じて、計算解析と実験室での検証を組み合わせている。このシステムは、患者の遺伝子発現パターンと、数千種類の化合物が生み出す分子シグネチャを比較し、疾患に関連する遺伝子活性を逆転できる薬剤を探索する。
同社の独自プラットフォームは、患者由来のシングルセルRNA-seq（scRNA-seq）データを用いて疾患シグネチャを特定する。社内で生成された「ドラッグアトラス」は、トランスクリプトームの80%にわたる低分子化合物の摂動効果を測定し、グルタミン酸作動性ニューロン、運動ニューロン、線維芽細胞、ケラチノサイトなど多様な細胞環境での完全な用量反応プロファイルを取得する。これらのデータが、遺伝子発現を治療的に調節できる有望な化合物を特定するAIモデルを駆動する。
ASDの一形態である19q12症候群において、同社はFDA承認済みのがん治療薬entrectinibが低濃度で投与された場合に疾患を逆転できることを実証した。1件の患者症例では、この薬を服用してから9か月以内に臨床的ベネフィットが示された。ハンチントン病では、このプラットフォームがDNAミスマッチ修復タンパク質を下方制御できる新規分子を特定し、治療標的MSH3を検証した。同社は来年、IND申請を行う予定である。Transcriptaはまた、FSHDおよび筋強直性ジストロフィーに関するIND申請前研究も進めている。
昨年、TranscriptaはSOLVE FSHDと提携し、FSHD治療への応用が期待される承認済みおよび後期段階の化合物のスクリーニングを行った。2023年に設立された同社は、現在15名の従業員を擁する。そのパイプラインは、新規分子と再利用された臨床段階のアセットを段階的に組み合わせたポートフォリオとして構成されており、後者は既存のヒト安全性データの恩恵を受け、開発期間の短縮とコスト削減につながる。
25年以上にわたり製薬研究と創薬に携わってきた同社の創業者兼CEOは、このプラットフォームはすでに成果を実証しており、この資金によって本当の治療法を長く待ってきた疾患への取り組みが加速すると述べた。また、創薬の成功率（しばしば10%を下回る）を向上させるには、治療薬のリスクを早期に低減することが鍵だと強調した。Transcriptaは2027年第2四半期までに、別の治療プログラム群を導入する予定である。