Transcripta Bio sammelt 24 Millionen US-Dollar für KI-gesteuerte neurologische und neuromuskuläre Therapien
Transcripta Bio hat 24 Millionen US-Dollar mit Unterstützung von Mayo Clinic und Omnimed für KI-gesteuerte neurologische und neuromuskuläre Therapien eingeworben. Die Mittel werden IND-vorbereitende Studien und die klinische Vorbereitung für die ASD- und FSHD-Programme unterstützen.
Das in Palo Alto (Kalifornien) ansässige KI-gesteuerte Medikamentenforschungsunternehmen Transcripta Bio hat 24 Millionen US-Dollar an neuer Finanzierung eingesammelt, unterstützt von Mayo Clinic und Omnimed, um die Entwicklung experimenteller Therapien für neurologische und neuromuskuläre Erkrankungen zu beschleunigen. Das Unternehmen erklärte, die Mittel würden ein Prüfpräparat (Investigational New Drug) finanzieren und die Leitprogramme für Autismus-Spektrum-Störung (ASD) und fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) für klinische Studien am Menschen vorbereiten. Auch die bestehenden Investoren Jazz Venture Partners, BlueYard Capital und eine Gruppe von Life-Sciences-Family-Offices beteiligten sich.
Anders als viele Unternehmen, die KI hauptsächlich zur Identifizierung biologischer Zielstrukturen einsetzen, kombiniert Transcripta computergestützte Analysen mit Laborvalidierung über eine geschlossene Plattform für die Wirkstoffforschung. Das System vergleicht Genexpressionsmuster von Patienten mit den molekularen Signaturen Tausender Verbindungen und sucht nach Medikamenten, die krankheitsassoziierte genetische Aktivität umkehren können.
Die proprietäre Plattform des Unternehmens nutzt patientenabgeleitete Einzelzell-RNA-seq-Daten (scRNA-seq), um Krankheitssignaturen zu identifizieren. Ein intern erstellter „Drug Atlas“ misst die Auswirkungen von Störungen durch niedermolekulare Substanzen auf 80 % des Transkriptoms und erfasst vollständige Dosis-Wirkungs-Profile in verschiedenen zellulären Kontexten, darunter glutamaterge und motorische Neuronen, Fibroblasten und Keratinozyten. Diese Daten speisen KI-Modelle, die vielversprechende Verbindungen identifizieren, die die Genexpression therapeutisch modulieren können.
Beim 19q12-Syndrom, einer Form von ASD, zeigte das Unternehmen, dass Entrectinib, ein von der FDA zugelassenes Onkologikum, die Krankheit bei niedrigen Konzentrationen umkehren konnte. Ein Patientenfall zeigte klinischen Nutzen innerhalb von neun Monaten nach Einnahme des Medikaments. Bei der Huntington-Krankheit identifizierte die Plattform neuartige Moleküle, die das DNA-Mismatch-Reparaturprotein und validierte therapeutische Ziel MSH3 herunterregulieren können; das Unternehmen plant, im nächsten Jahr einen IND-Antrag einzureichen. Transcripta betreibt außerdem präklinische Forschung vor dem IND in FSHD und myotoner Dystrophie.
Im vergangenen Jahr ging Transcripta eine Zusammenarbeit mit SOLVE FSHD ein, um zugelassene und in der Spätphase befindliche Verbindungen auf ihre potenzielle Verwendung bei der Behandlung von FSHD zu untersuchen. Das 2023 gegründete Unternehmen beschäftigt derzeit 15 Mitarbeiter. Seine Pipeline ist als gestuftes Portfolio aus neuartigen Molekülen und repositionierten klinischen Vermögenswerten aufgebaut, wobei Letztere von vorhandenen Daten zur Sicherheit beim Menschen profitieren, die die Entwicklungszeiten verkürzen und die Kosten senken können.
Der Gründer und CEO des Unternehmens, der mehr als 25 Jahre in der pharmazeutischen Forschung und Wirkstoffentwicklung verbracht hat, sagte, die Plattform habe bereits Ergebnisse gezeigt und dieses Kapital beschleunige die Arbeit an Krankheiten, die lange genug auf echte Behandlungen gewartet hätten. Er betonte, dass die frühzeitige Risikominimierung von Therapien der Schlüssel zur Verbesserung der Erfolgsquoten bei der Wirkstoffentwicklung sei, die oft unter 10 % liegen. Transcripta plant, bis zum zweiten Quartal 2027 eine weitere Kohorte therapeutischer Programme einzuführen.