Transcripta Bio capta US$ 24 milhões para terapias neurológicas e neuromusculares impulsionadas por IA

A Transcripta Bio, empresa de descoberta de medicamentos baseada em IA sediada em Palo Alto, Califórnia, levantou US$ 24 milhões em novo financiamento apoiado pela Mayo Clinic e pela Omnimed para acelerar o desenvolvimento de terapias experimentais para doenças neurológicas e neuromusculares. A empresa afirmou que o capital financiará um novo medicamento investigacional e preparará os programas líderes em transtorno do espectro autista (TEA) e distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD) para ensaios clínicos em humanos. Os investidores existentes Jazz Venture Partners, BlueYard Capital e um grupo de family offices de ciências da vida também participaram.

Ao contrário de muitas empresas que usam principalmente IA para identificar alvos biológicos, a Transcripta combina análise computacional com validação em laboratório por meio de uma plataforma de descoberta de medicamentos em circuito fechado. O sistema compara padrões de expressão gênica de pacientes com as assinaturas moleculares produzidas por milhares de compostos, procurando medicamentos capazes de reverter a atividade genética associada a doenças.

A plataforma proprietária da empresa utiliza dados de RNA-seq de célula única (scRNA-seq) derivados de pacientes para identificar assinaturas de doenças. Um 'atlas de medicamentos' gerado internamente mede os efeitos de perturbações por pequenas moléculas em 80% do transcriptoma, capturando perfis completos de dose-resposta em diversos contextos celulares, incluindo neurônios glutamatérgicos e motores, fibroblastos e queratinócitos. Esses dados alimentam modelos de IA que identificam compostos promissores capazes de modular terapeuticamente a expressão gênica.

Na síndrome 19q12, uma forma de TEA, a empresa demonstrou que o entrectinib, um medicamento oncológico aprovado pela FDA, poderia reverter a doença quando administrado em baixas concentrações. Um caso de paciente demonstrou benefício clínico em nove meses após o uso do medicamento. Na doença de Huntington, a plataforma identificou novas moléculas capazes de reduzir a expressão da proteína de reparo de incompatibilidade de DNA e validou o alvo terapêutico MSH3, e a empresa planeja protocolar um IND no próximo ano. A Transcripta também está realizando pesquisas pré-IND em FSHD e distrofia miotônica.

No ano passado, a Transcripta firmou uma colaboração com a SOLVE FSHD para rastrear compostos aprovados e em estágio avançado para potencial uso no tratamento da FSHD. Fundada em 2023, a empresa conta atualmente com quinze funcionários. Seu pipeline é estruturado como um portfólio em camadas de novas moléculas e ativos clínicos reposicionados, sendo que estes últimos se beneficiam de dados de segurança humana existentes, o que pode encurtar prazos de desenvolvimento e reduzir custos.

O fundador e CEO da empresa, que passou mais de 25 anos em pesquisa farmacêutica e descoberta de medicamentos, afirmou que a plataforma já demonstrou resultados e que este capital acelera o trabalho para doenças que esperaram tempo demais por tratamentos reais. Ele enfatizou que a redução precoce de riscos das terapias é fundamental para melhorar as taxas de sucesso da descoberta de medicamentos, que frequentemente ficam abaixo de 10%. A Transcripta planeja introduzir outra coorte de programas terapêuticos até o segundo trimestre de 2027.