Transcripta Bio lève 24 millions de dollars pour des thérapies neurologiques et neuromusculaires pilotées par l’IA

Transcripta Bio, une société de découverte de médicaments pilotée par l’IA basée à Palo Alto, en Californie, a levé 24 millions de dollars dans le cadre d’un nouveau financement soutenu par Mayo Clinic et Omnimed pour accélérer le développement de thérapies expérimentales contre les maladies neurologiques et neuromusculaires. La société a indiqué que ces fonds serviront à financer un nouveau médicament expérimental et à préparer les programmes principaux dans le trouble du spectre autistique (TSA) et la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) pour des essais cliniques chez l’humain. Les investisseurs existants Jazz Venture Partners, BlueYard Capital et un groupe de family offices spécialisés dans les sciences de la vie ont également participé.

Contrairement à de nombreuses entreprises qui utilisent principalement l’IA pour identifier des cibles biologiques, Transcripta combine l’analyse computationnelle à la validation en laboratoire via une plateforme de découverte de médicaments en boucle fermée. Le système compare les profils d’expression génique des patients avec les signatures moléculaires produites par des milliers de composés, à la recherche de médicaments capables d’inverser l’activité génétique associée à la maladie.

La plateforme propriétaire de la société utilise des données de séquençage de l’ARN sur cellule unique (scRNA-seq) dérivées de patients pour identifier des signatures de maladies. Un « atlas des médicaments » généré en interne mesure les effets de perturbations de petites molécules sur 80 % du transcriptome, capturant des profils complets de dose-réponse dans divers contextes cellulaires, notamment les neurones glutamatergiques et moteurs, les fibroblastes et les kératinocytes. Ces données alimentent des modèles d’IA qui identifient des composés prometteurs capables de moduler thérapeutiquement l’expression génique.

Dans le syndrome 19q12, une forme de TSA, la société a démontré que l’entrectinib, un médicament oncologique approuvé par la FDA, pouvait inverser la maladie lorsqu’il était administré à de faibles concentrations. Un cas patient a montré un bénéfice clinique dans les neuf mois suivant la prise du médicament. Dans la maladie de Huntington, la plateforme a identifié de nouvelles molécules capables de réguler à la baisse la protéine de réparation des mésappariements de l’ADN MSH3, une cible thérapeutique validée, et la société prévoit de déposer une IND l’année prochaine. Transcripta mène également des recherches pré-IND dans la FSHD et la dystrophie myotonique.

L’année dernière, Transcripta a conclu une collaboration avec SOLVE FSHD pour cribler des composés approuvés et à un stade avancé pour une utilisation potentielle dans le traitement de la FSHD. Fondée en 2023, la société compte actuellement quinze employés. Son pipeline est structuré comme un portefeuille à plusieurs niveaux de nouvelles molécules et d’actifs cliniques repositionnés, ces derniers bénéficiant de données de sécurité humaine existantes qui peuvent raccourcir les délais de développement et réduire les coûts.

Le fondateur et PDG de la société, qui a passé plus de 25 ans dans la recherche pharmaceutique et la découverte de médicaments, a déclaré que la plateforme a déjà démontré des résultats et que ce capital accélère le travail pour des maladies qui ont attendu assez longtemps de vrais traitements. Il a souligné que la réduction précoce des risques des thérapies est essentielle pour améliorer les taux de réussite de la découverte de médicaments, qui tombent souvent en dessous de 10 %. Transcripta prévoit d’introduire une autre cohorte de programmes thérapeutiques d’ici le deuxième trimestre 2027.