FDA授予QTORIN™雷帕霉素滚动审评资格，加速审批途径面临审视
FDA授予Palvella的QTORIN™雷帕霉素新药申请滚动审评资格。另涵盖：全球加速审批途径、加速审批面临的审视，以及多区域伴随诊断（CDx）策略。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Palvella Therapeutics的QTORIN™雷帕霉素新药申请（NDA）滚动审评资格，该药用于治疗微囊性淋巴管畸形（microcystic LMs）。滚动审评是FDA为获得快速通道（Fast Track）或突破性疗法（Breakthrough Therapy）认定的项目提供的监管功能，旨在促进对解决严重疾病和未满足医疗需求的疗法申请进行快速审评。Palvella仍按计划于2026年下半年完成QTORIN™雷帕霉素NDA的提交。
QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，用于治疗微囊性LMs。目前，美国估计有30,000名或更多被诊断为微囊性LMs的患者，但尚无FDA批准的治疗方法。微囊性LMs是一种罕见的、慢性衰弱的遗传性疾病，由PI3K/mTOR通路失调引起。
FDA的加速审批途径正受到监管机构、政策制定者和独立审评人员的日益审视，反映出在速度、证据生成和公众信任之间应如何平衡的广泛问题。全球各监管机构提供多种加速审批途径，包括FDA的快速通道和突破性疗法认定、2025年推出的新国家优先审评券计划、欧洲药品管理局的PRIME优先药品认定，以及日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的Sakigake计划。
快速通道、突破性疗法和加速审批等加速途径允许更快地获得治疗严重疾病或未满足医疗需求的药物，同时保持严格的安全标准。COVID-19大流行证明了当监管体系演变时可能实现的目标。国家监管机构（NRAs）和生物制药行业采用灵活和迭代的方法，加速疫苗和诊断试剂的开发、评估、授权和分发。这些监管灵活性包括使用数字工具、去中心化临床试验和数据滚动审评。这种速度的关键推动因素是监管依赖，即一个监管机构考虑并高度重视另一个可信赖机构（如世界卫生组织）的科学评估或批准。
FDA将药物再利用视为一种未开发的资源，可能有助于解决一系列疾病和病症的未满足医疗需求。
随着精准医疗在全球扩展，应对伴随诊断（CDx）的复杂监管环境已成为成功的制药合作伙伴关系的关键。来自燃石医学（Burning Rock）和Riken Genesis的监管专家分享了实现多区域CDx批准的策略，包括使CDx开发与FDA、EMA和NMPA的要求保持一致。关于OncoScreen Plus作为阿斯利康capivasertib的CDx在日本获批的案例研究，强调了PMDA对进口CDx产品的期望。
对于使用加速途径的疗法，对制造和供应准备的需求比预期早得多。结合制剂、制造和灵活临床给药的整合开发策略已被证明有助于降低早期试验的风险。计算机模拟预测工具，如建模和模拟，可以帮助选择合适的剂型并预测药代动力学特征等关键参数。精细化的放大策略优先考虑灵活性和准时生产。