FDA、迅速承認制度への批判が高まる中でQTORINラパマイシンにローリングレビューを付与
FDAはPalvella社のQTORINラパマイシンNDAに対するローリングレビューを付与した。世界の迅速承認制度、加速承認への批判、多地域CDx戦略についても取り上げる。
米国食品医薬品局（FDA）は、微小嚢胞性リンパ管奇形（microcystic LMs）の治療を目的としたPalvella TherapeuticsのQTORIN™ラパマイシン新薬承認申請（NDA）に対し、ローリングレビューを付与した。ローリングレビューは、ファストトラックまたは画期的治療薬の指定を受けたプログラムを対象とするFDAの規制制度であり、深刻な疾患や満たされない医療ニーズに対応する治療薬の申請審査を迅速化することを目的としている。Palvellaは、QTORIN™ラパマイシンのNDA申請を2026年下半期に完了する見込みである。
QTORIN™ラパマイシンは、微小嚢胞性リンパ管奇形の治療薬として、FDAから画期的治療薬、希少疾病用医薬品、ファストトラックの指定を受けている。米国内で微小嚢胞性リンパ管奇形と診断される推定3万人以上に対するFDA承認治療薬は存在しない。微小嚢胞性リンパ管奇形は、PI3K/mTOR経路の調節異常によって引き起こされる、まれで慢性的に衰弱させる遺伝性疾患である。
FDAの加速承認制度は、規制当局、政策立案者、独立系評価者からますます精査にさらされており、スピード、エビデンスの生成、国民の信頼をどのようにバランスさせるかという幅広い疑問を反映している。世界中の規制当局は、FDAのファストトラックおよび画期的治療薬の指定、2025年に導入された新たな国家優先バウチャー制度、欧州医薬品庁（EMA）のPRIME優先審査指定、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）の先駆け制度など、数多くの迅速承認制度を提供している。
ファストトラック、画期的治療薬、加速承認などの迅速承認制度は、厳格な安全性基準を維持しながら、重篤な疾患や満たされない医療ニーズに対応する医薬品への迅速なアクセスを可能にする。COVID-19パンデミックは、規制システムが進化したときに何が可能かを実証した。各国規制当局（NRA）とバイオ医薬品業界は、ワクチンと診断薬の開発、評価、承認、流通を加速するため、柔軟かつ反復的なアプローチを採用した。こうした規制上の機動性には、デジタルツールの活用、分散型臨床試験、データのローリングレビューが含まれる。この迅速化の鍵となったのは規制依存（regulatory reliance）であり、ある規制当局が、世界保健機関（WHO）など信頼できる他の当局の科学的評価や承認を考慮し、それに大きな重みを与えるというものである。
FDAは、医薬品の再利用（ドラッグリポジショニング）を、さまざまな疾患や状態における満たされない医療ニーズに対応するための未開発資源と見なしている。
精密医療が世界的に拡大する中、コンパニオン診断薬（CDx）をめぐる複雑な規制環境を乗り越えることは、製薬パートナーシップの成功に不可欠となっている。Burning RockとRiken Genesisの規制専門家は、CDx開発をFDA、EMA、NMPAの要件に整合させることを含む、多地域でのCDx承認を達成するための戦略を共有した。AstraZenecaのcapivasertibのCDxとしてのOncoScreen Plusの日本承認に関するケーススタディでは、輸入CDx製品に対するPMDAの期待が強調された。
加速承認制度を利用する治療薬では、製造および供給体制の準備が必要となる時期が想定よりはるかに早くなる。製剤設計、製造、柔軟な臨床用量を組み合わせた統合的開発戦略は、初期段階の試験のリスクを軽減するのに役立つことが実証されている。モデリングやシミュレーションなどのin silico予測ツールは、適切な剤形の選択や薬物動態プロファイルなどの重要なパラメータの予測に役立つ。改良されたスケールアップ戦略は、柔軟性とジャストインタイム生産を優先する。