Novartis, 심혈관 펩타이드 치료제 개발 위해 UNP와 최대 18억달러 라이선스 계약

Novartis가 심혈관 질환을 표적으로 하는 거대고리 펩타이드 치료제를 개발하기 위해 최대 18억달러 규모의 Unnatural Products(UNP)와 연구 협력 및 라이선스 계약을 체결했다. 이번 파트너십은 UNP의 AI 기반 거대고리 플랫폼과 Novartis의 전 세계 개발 및 상업화 전문성을 결합해, 기존에 약물로 공략하기 어려웠던 표적을 겨냥한 차세대 치료제 개발을 목표로 한다.

이번 계약에 따라 Novartis는 임상시험계획승인 (IND, investigational new drug) 제출 지원 연구를 주도하고, 그 결과 도출되는 치료 제품의 이후 모든 임상 개발, 제조, 글로벌 상업화를 총괄한다. 초점은 생물학적 제제의 선택성과 효능에 소분자의 약물적 특성을 결합한 거대고리 펩타이드를 활용하는 데 있다.

UNP는 계약금과 IND 이전 단계 마일스톤 지급으로 최대 1억달러를 받을 수 있으며, 추가로 개발, 규제, 상업화 마일스톤 지급으로 총 최대 17억달러를 받을 수 있다. 이와 함께 회사는 연간 순매출에 대해 한 자릿수 중반대에서 낮은 두 자릿수대에 이르는 단계별 로열티를 받을 권리도 갖는다.

UNP는 거대고리 펩타이드가 생물학적 제제의 선택성과 효능, 그리고 소분자의 유연성과 약물적 특성을 결합한 효과적인 새로운 치료제 계열이라고 설명한다. UNP는 자사 플랫폼이 AI 유도 분자 설계, “대규모” 병렬 합성, 직접 생물학 스크리닝을 결합해, 높은 효능과 선택성을 지닌 경구용 및 주사용 거대고리를 신속하게 생성하는 통합 발견 엔진이라고 밝혔다.

UNP의 공정은 phage display 또는 messenger RNA (mRNA) display와 같이 거대고리 분자를 시험하는 기술과 확립된 접근법을 사용해 후보 분자를 단백질 표적에 대해 스크리닝하는 것에서 시작한다. 이후 도출된 히트 물질은 회사의 계산 기반 약물 플랫폼으로 투입돼 변형 및 최적화된다.

CEO 겸 공동창업자는 다음과 같이 말했다. “이번 협력은 우리 프로그램의 강점을 입증하고, 미충족 수요가 큰 만성질환의 높은 가치 생물학적 표적에 대해 차별화된 거대고리 치료제를 제공할 수 있는 UNP 플랫폼의 역량을 부각한다. Novartis는 심혈관 혁신 분야에서 높은 평가를 받는 엔진을 구축해 왔으며, 우리는 이들과 협력해 이 자산의 치료 잠재력을 최대한 끌어내게 돼 기대가 크다. 양사는 다양한 질환 영역에서 환자의 삶을 의미 있게 개선할 수 있는 의약품을 발전시킬 기회를 갖고 있다.”

Novartis의 discovery chemistry 글로벌 책임자는 다음과 같이 말했다. “거대고리 화학의 발전은 약물 발견에서 완전히 새로운 길을 열고 있으며, 많은 다른 접근법으로는 불가능했던 용량과 약리학적 유연성으로 표적에 작용할 수 있게 한다. 우리는 이번 협력이 두 조직이 강력한 과학적·임상적 잠재력을 가진 새로운 치료제 개발을 가속하는 데 유리한 위치를 제공한다고 믿는다. 혁신적 의약품을 환자에게 제공하기 위해 함께 일하기를 기대한다.”

이번 Novartis 협력은 UNP가 7개월 전 argenx와 다수의 “약물화가 어려운” 면역학 표적을 겨냥한 합성 경구용 거대고리 펩타이드 약물을 발굴·개발하기 위해 최대 15억달러 이상 규모의 협력을 체결한 데 이은 것이다. 2024년에는 Merck & Co.가 종양 치료 표적에 대한 거대고리 후보물질 설계 및 개발을 위해 UNP와 협력하기로 합의했다. Merck는 계약금 액수는 공개하지 않았지만, 후보 제품의 개발 및 상업화와 관련한 마일스톤 달성 시 최대 약 2억2000만달러를 추가 지급하기로 했다.

그보다 3년 전에는 UNP와 BridgeBio Pharma가 종양 분야 적용 가능성과 희귀 섬유성 질환과 관련된 세포내 표적용 약물 유사 거대고리를 생성하기 위해 협력하기로 합의했다. 이후 BridgeBio는 두 치료 적응증 모두에서 개발하기 위해 UNP가 개발한 거대고리 치료제의 라이선스 옵션을 행사했다. 그 결과 UNP는 연구 진전과 옵션 행사에 따른 비공개 마일스톤 지급을 받았고, 프로그램이 진행됨에 따라 역시 비공개인 추가 개발 및 매출 마일스톤 지급과 함께, 상업화 시 단계별 로열티도 받게 된다.