Prime Medicine、遺伝子編集パイプライン進展で「買い」に格上げ
H.C. WainwrightがPrime Medicineを「買い」に格上げ。ニュージーランドが同社のウィルソン病に対する初のin vivoプライム編集試験を承認。FDAはCGD治療薬PM359にRMAT指定を付与。Jacob FundsとARK Investmentが最近、遺伝子編集企業のポジションを追加。
H.C. Wainwrightは、ニュージーランドが同社のウィルソン病治療薬の臨床試験申請を受理したことを受け、Prime Medicine, Inc.（NASDAQ:PRME）を「中立」から「買い」に格上げし、目標株価を8ドルに設定した。この承認は、Prime Medicineからのin vivoプライム編集治療薬として初の臨床認可であり、2026年6月18日に同社が発表したもので、ウィルソン病の成人および青年を対象としたPM577aのグローバルな第1/2相試験を可能にする。
同社のCEOは、このマイルストーンを画期的な瞬間と呼び、PM577aが一度の治療でゲノムレベルで疾患を修正する可能性を指摘した。最高医学責任者は、試験デザインは前臨床研究に基づいており、2027年に概念実証データが期待されると述べた。
さらに、2026年6月22日、FDAはPrime Medicineのp47phox欠損慢性肉芽腫症（CGD）に対する幹細胞治療薬PM359に再生医療先進療法（RMAT）指定を付与した。この指定は、New England Journal of Medicineに掲載された第1/2相臨床データに基づいており、CEOは、将来の生物学的製剤承認申請に向けたFDAとの協議をサポートするものだと述べた。
Jacob Fundsは2025年第4四半期の投資家向け書簡で、同社の技術と可能性に対する自信の高まりを理由に、Prime Medicineをポートフォリオに追加したことを開示した。同ファンドは、2025年後半のPrime Medicineの最初の臨床試験からのデータ発表が、2人の患者において有望な有効性と安全性シグナルを示したと述べ、同社の精密なプライム編集アプローチがCRISPRなどの初代遺伝子編集技術と比較してより簡単で安全な治療選択肢を提供するとした。2026年2月17日時点で、Prime Medicineの株価は3.31ドルで終了し、時価総額は約5億9749万ドルであった。
ARK Investment Managementもまた、より広範なポートフォリオ最適化の一環として、Prime Medicineのポジションを増やし、他の遺伝子治療保有株とともに同銘柄を追加した。