基因编辑管线推进，Prime Medicine获买入评级上调
新西兰批准首个体内先导编辑试验用于威尔逊病后，H.C. Wainwright将Prime Medicine评级上调为买入。FDA还授予其CGD疗法PM359 RMAT认定。Jacob Funds和ARK Investment近期增持了这家基因编辑公司的股份。
H.C. Wainwright将Prime Medicine, Inc.（纳斯达克：PRME）的评级从“中性”上调至“买入”，目标价8美元，此前新西兰接受了该公司威尔逊病疗法的临床试验申请。该许可——Prime Medicine首个体内先导编辑疗法的临床授权——于2026年6月18日由公司宣布，并使得一项针对威尔逊病成人和青少年的PM577a全球1/2期研究得以启动。
公司首席执行官称这一里程碑为决定性时刻，指出PM577a有潜力通过一次性治疗在基因组水平上纠正疾病。首席医学官表示，试验设计基于临床前工作，概念验证数据预计将于2027年公布。
此外，2026年6月22日，FDA授予PM359（Prime Medicine用于p47phox缺陷型慢性肉芽肿病（CGD）的干细胞疗法）再生医学先进疗法（RMAT）认定。该认定基于发表在《新英格兰医学杂志》上的1/2期临床数据，首席执行官表示，这有助于与FDA就未来生物制剂许可申请进行沟通。
Jacob Funds在2025年第四季度投资者信函中披露，已在其投资组合中增加Prime Medicine，称对该公司的技术及其潜力越来越有信心。该基金指出，Prime Medicine在2025年底公布的首个临床试验数据显示，两名患者获得了有希望的有效性和安全性信号，公司精确的先导编辑方法较CRISPR等第一代基因编辑技术提供了更简单、更安全的治疗选择。截至2026年2月17日，Prime Medicine股价收于3.31美元，市值约5.9749亿美元。
ARK Investment Management也在更广泛的投资组合优化中增加了对Prime Medicine的持仓，与其他基因治疗持仓一起增持了该股。