La FDA publica guía preliminar sobre validación de alternativas a las pruebas en animales

La FDA ha publicado una guía preliminar destinada a ayudar a los desarrolladores de medicamentos a validar Nuevas Metodologías de Aproximación (NAMs) como alternativas a las pruebas tradicionales en animales. Este movimiento señala un cambio formal que se aleja de las pruebas en animales como estándar regulatorio predeterminado, favoreciendo datos centrados en humanos para acelerar la entrega de terapias seguras y efectivas al mercado.

El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos ahora está priorizando las NAMs – tecnologías como órganos en chips, organoides 3D y modelado in silico impulsado por IA – como predictores más confiables de la respuesta humana. La guía describe cómo las empresas pueden demostrar la validez científica de estas herramientas para ganar confianza regulatoria.

El Comisionado enfatiza la necesidad de esta transición, afirmando: "Los avances tecnológicos nos están permitiendo ir más allá de las pruebas en animales en el desarrollo de medicamentos, que tiene un historial deficiente en la predicción de seguridad y eficacia en humanos".

La FDA ha incorporado cuatro pilares definitivos mediante los cuales las compañías farmacéuticas pueden calificar e integrar de manera segura las NAMs en sus solicitudes para garantizar que estas herramientas modernas cumplan con los estándares regulatorios: contexto de uso (definir claramente cómo y dónde se utilizará la herramienta en el proceso regulatorio), relevancia biológica humana (demostrar cómo el modelo evalúa con precisión la toxicidad humana), caracterización técnica (establecer que el método es confiable, robusto y consistente), y idoneidad para el propósito (asegurar que los datos ayuden directamente en la toma de decisiones regulatorias y la aprobación de medicamentos).

La guía señala que una NAM idónea para el propósito podría reemplazar un estudio en animales o llenar un vacío de datos no abordado por métodos basados en animales, o proporcionar información adicional cuando los modelos no clínicos tradicionales no están disponibles. Por ejemplo, una NAM in vitro podría justificar por qué ciertas especies animales pueden no proporcionar información útil, según el documento, que está abierto a comentarios hasta el 18 de mayo.

Mientras la FDA publicaba su guía preliminar, los NIH anunciaron que invertirán 150 millones de dólares en investigación basada en humanos para desarrollar las herramientas necesarias para reducir el uso de modelos animales, los primeros fondos bajo el programa recientemente anunciado Complement Animal Research in Experimentation (Complement-ARIE).

En un comunicado, el regulador estadounidense dijo que la guía sobre NAMs es un "hito importante" en ese camino y "refleja el compromiso de la FDA de alejarse del uso de pruebas en animales como método predeterminado para obtener información sobre seguridad de medicamentos".

Si bien la guía proporciona una hoja de ruta general, no exige tecnologías específicas ni aborda metodologías específicas o aplicaciones de descubrimiento de fármacos. En cambio, la FDA alienta a los desarrolladores a reunirse con sus equipos médicos especializados en las primeras etapas de las pruebas preclínicas y a consultar con sus expertos sobre los detalles de "aplicaciones de indicación, enfermedad, órgano y punto final".

El documento es la última etapa en la hoja de ruta de la FDA para reducir las pruebas en animales durante los próximos tres a cinco años, publicada en abril del año pasado, y sigue a otras medidas como la reciente publicación de una guía destinada a reducir o detener los estudios de toxicidad de medicamentos basados en anticuerpos monoclonales en primates no humanos (NHPs).

El Secretario de Salud y Servicios Humanos enfatizó el impacto más amplio de la guía en la innovación futura, señalando: "Las expectativas claras de validación ayudarán a que las herramientas modernas ganen confianza regulatoria y aceleren terapias más seguras y efectivas para los pacientes".