FDA, 췌장암 치료제 daraxonrasib 신속 심사 착수
FDA가 새로운 파일럿 프로그램 아래 췌장암 표적 치료제 daraxonrasib의 심사를 신속화하고 있다. 완전한 신청서 제출 후 승인 검토 기간을 기존 10-12개월에서 1-2개월로 줄일 수 있다는 점이 핵심이다.
미국 Food and Drug Administration(FDA)이 가장 공격적이고 치명적인 암 가운데 하나인 췌장암 환자에서 더 나은 결과를 제공할 수 있는지 확인하기 위해 daraxonrasib라는 약물의 심사를 앞당기고 있다. 이 승인 절차는 통상 10-12개월이 걸리지만, 새로운 연방 파일럿 프로그램 덕분에 FDA는 완전한 신청서가 접수된 뒤 1-2개월 내로 처리되도록 절차를 신속화하고 있다.
초기 연구는 표적 치료제인 daraxonrasib가 항암화학요법(chemotherapy)보다 더 효과적일 가능성을 시사한다. 이 약물은 치료가 어려운 암에서 높은 객관적 반응률과 질병 조절률을 보이며 인상적인 효능을 입증했고, 기존 표준 치료를 유의하게 상회했다.
Daraxonrasib(RMD-6236)는 현재 진행성 비소세포폐암(NSCLC)과 췌장관선암(PDAC)에서 3상 임상시험(phase 3 trials) 중이다. 이 약물은 U.S. Food and Drug Administration Breakthrough Therapy Designation을 받았고, FDA Commissioner's National Priority Review Voucher 프로그램에도 포함돼 있어, 그 유망성과 신속 승인 가능성이 부각되고 있다.
췌장암은 진단과 치료가 가장 어려운 암 가운데 하나다. 수십 년 동안 과학자들은 더 나은 치료법을 개발하기 위해 애써 왔지만, 종종 항암화학요법에 의존해야 했다. 이는 일부에게는 효과가 있지만 많은 환자에게는 그렇지 않다. 치료 선택지가 충분하지 않으며, 환자들은 어떤 규제 기관이든 데이터 심사에 수년이 걸리기를 기다릴 여유가 없다.
이 약물은 RAS(ON) inhibitors로 불리는 계열에 속하며, RAS 단백질의 변화로 암이 발생·진행하는 환자에서 RAS 단백질이 보내는 성장 신호를 차단하는 것을 목표로 한다. 더 이른 치료 단계로의 확대와 고형암에서의 다중 병용 요법 연구도 진행 중이다.
셀사이드 애널리스트들은 daraxonrasib의 PDAC 단독 매출이 2030년대 중반까지 수십억 달러에 이를 수 있다고 전망했다. 유망한 약물에 대한 접근성이 생사를 가를 수 있는 질환들이 있으며, 췌장암이 그 대표적 사례다.