Vertex、CASGEVYの独独償還合意とWuXi提携で嚢胞性線維症依存から脱却へ
Vertexは、CASGEVYについてドイツで償還合意を確保し、さらにWuXi Biologicsと前臨床段階の自己免疫疾患向けT細胞エンゲージャー開発契約を締結した。これらの動きは、嚢胞性線維症以外での収益基盤拡大を進める同社の戦略を裏付ける。
Vertex Pharmaceuticalsは、鎌状赤血球症およびβサラセミアに対する同社の遺伝子治療 CASGEVY についてドイツで償還合意を確保し、B細胞媒介性自己免疫疾患向けの三重特異的T細胞エンゲージャーを開発するため WuXi Biologics と契約を締結した。ドイツでの合意は、この種の遺伝子編集治療に関する同国初の長期アクセス契約であり、WuXiとの契約によりVertexはこの前臨床段階の治療法を開発・商業化する独占的権利を得る。
CASGEVYに関する合意は欧州でのアクセスを拡大し、嚢胞性線維症ポートフォリオ以外で収益源を構築しようとするVertexの取り組みを後押しする。公的医療保険者の主要団体である GKV-Spitzenverband との全国的合意により、Vertexは欧州の大規模市場において、適格な鎌状赤血球症およびβサラセミア患者に対するアクセスと価格設定の見通しをより明確に把握できるようになる。これによりドイツは、すでに償還が実施されている米国、英国、イタリアなどに加わることになる。
Vertexは、CASGEVY と JOURNAVX が 2026年の嚢胞性線維症以外の売上高少なくとも5億米ドル に寄与すると述べている。今回の合意は、嚢胞性線維症と並ぶ第2の主要な収益の柱を構築しようとするVertexの取り組みを支えるとともに、国内での患者アクセス拡大も後押しする。
WuXiとの契約の下、VertexはB細胞媒介性自己免疫疾患向けの三重特異的T細胞エンゲージャーを開発する。この契約により、Vertexは前臨床段階のこの治療法に関する世界独占的権利を取得し、嚢胞性線維症および遺伝子治療以外へとパイプラインを広げ、腎疾患、血液疾患、疼痛の各プロジェクトに加えて新たなプログラムを追加する。
Vertexは、2025年通期売上高120億米ドル、純利益39.5億米ドル を報告しており、腎疾患、遺伝子編集、疼痛における既存の取り組みが 2026年売上高129.5億～131億米ドル というガイダンスに寄与すると述べている。同社はすでに ALYFTREK, CASGEVY and JOURNAVX などの治療薬から相応の売上高を得ている。