Suplemento de aminoácidos multiplica hasta por 20 la entrega de terapias con mRNA y CRISPR

Investigadores de Biohub han descubierto que añadir una mezcla simple de tres aminoácidos comunes —metionina, arginina y serina— puede mejorar de forma notable la eficiencia de las nanopartículas lipídicas (LNP) para administrar cargas útiles de mRNA y de edición genética con CRISPR. El suplemento de aminoácidos incrementó la entrega de mRNA hasta 20 veces y elevó la edición genética con CRISPR del 25% a casi el 90% en una sola dosis, lo que podría transformar las perspectivas de estas terapias emergentes.

El estudio se publicó el 11 de marzo de 2026 en Science Translational Medicine.

Los investigadores hallaron que las células cultivadas en condiciones de laboratorio que imitan el entorno metabólico del organismo tenían mucha más dificultad para captar las LNP en comparación con los medios estándar de cultivo celular. Un análisis posterior reveló que ciertas vías de aminoácidos estaban suprimidas en estas condiciones fisiológicamente relevantes, lo que obstaculizaba la capacidad de las células para internalizar las nanopartículas.

Al suplementar las formulaciones de LNP con una mezcla optimizada de metionina, arginina y serina, el equipo logró aumentar la entrega de mRNA entre 5 y 20 veces y elevar la eficiencia de edición genética con CRISPR de alrededor del 25% al 85-90% en una sola dosis, a través de múltiples vías de administración y tipos celulares.

El presidente de bioingeniería de Biohub y director de Biohub, Chicago, afirmó que la edición genética y las terapias basadas en mRNA desempeñarán un papel cada vez mayor en la medicina del futuro, pero requieren que las LNP alcancen y entren en las células. Cualquier formulación de LNP que se esté desarrollando hoy podría beneficiarse potencialmente de este enfoque.

El investigador principal del Spatiotemporal Omics Group en Biohub señaló que, al preguntarse por qué las LNP se comportan de manera tan diferente en el medio fisiológico del organismo, encontraron una respuesta sorprendentemente simple que podría hacer que una amplia gama de terapias con mRNA y de edición genética fueran sustancialmente más eficaces.

La edición genética y las terapias con mRNA ofrecen una promesa inmensa, pero su éxito se ha visto limitado por el desafío de administrar estas cargas útiles de manera eficaz dentro de las células. Este hallazgo aporta una solución directa que podría hacer que una amplia gama de tratamientos con mRNA y de edición genética sean sustancialmente más eficaces, allanando el camino para avances en áreas como el cáncer, las enfermedades inflamatorias y los trastornos genéticos.

Los investigadores planean estudiar más a fondo el mecanismo por el cual el suplemento de aminoácidos mejora la entrega de LNP y explorar sus posibles aplicaciones en una variedad de terapias con mRNA y de edición genética.