아미노산 보충으로 mRNA·CRISPR 치료 전달 효율 최대 20배 향상
연구진은 메티오닌, 아르기닌, 세린 3종 아미노산을 지질 나노입자(LNP)에 추가하면 mRNA 전달이 최대 20배 향상되고 CRISPR 유전자 편집 효율이 25%에서 거의 90%까지 높아진다는 사실을 확인했다. 이 간단한 보충 접근법은 다양한 LNP 기반 mRNA·유전자 편집 치료 개발 전반에 폭넓게 적용될 가능성이 있다.
Biohub 연구진이 메티오닌, 아르기닌, 세린 등 흔한 아미노산 3종을 간단히 혼합해 지질 나노입자(lipid nanoparticles, LNPs)에 추가하면 mRNA와 CRISPR 유전자 편집 탑재체 전달 효율을 크게 높일 수 있음을 밝혀냈다. 이 아미노산 보충은 mRNA 전달을 최대 20배까지 끌어올렸고, 단 1회 투여로 CRISPR 유전자 편집 효율을 25%에서 거의 90%까지 높여 이러한 신흥 치료의 전망을 바꿀 잠재력이 있다.
이번 연구는 2026년 3월 11일 Science Translational Medicine에 게재됐다.
연구진은 인체의 대사 환경을 모사한 실험실 배양 조건에서 배양된 세포가 표준 세포배양 배지에 비해 LNP를 흡수하는 데 훨씬 더 어려움을 겪는다는 사실을 확인했다. 추가 분석 결과, 이러한 생리학적으로 관련된 조건에서 특정 아미노산 경로가 억제돼 세포가 나노입자를 세포 내로 들여보내는 능력이 저해되는 것으로 나타났다.
LNP 제형에 메티오닌, 아르기닌, 세린을 최적화된 비율로 보충하자, 연구팀은 mRNA 전달을 5~20배 향상시키고 여러 투여 경로와 다양한 세포 유형에서 단 1회 투여로 CRISPR 유전자 편집 효율을 약 25%에서 85~90%로 끌어올릴 수 있었다.
Biohub의 생명공학 부문 사장이자 Biohub, Chicago 책임자는 유전자 편집과 mRNA 기반 치료가 미래 의학에서 점점 더 중요한 역할을 하게 될 것이지만, 이를 위해서는 LNP가 세포에 도달해 세포 안으로 들어가야 한다고 말했다. 현재 개발 중인 어떤 LNP 제형도 이 접근법의 혜택을 받을 잠재력이 있다고 덧붙였다.
Biohub의 Spatiotemporal Omics Group을 이끄는 선임 연구자는 LNP가 체내의 생리학적 환경에서 왜 그렇게 다르게 작동하는지를 묻는 과정에서, 놀랄 만큼 단순한 해답을 찾아냈으며 이는 광범위한 mRNA 및 유전자 편집 치료의 효과를 상당히 높일 수 있다고 밝혔다.
유전자 편집과 mRNA 치료는 막대한 잠재력을 지니지만, 이러한 탑재체를 세포 안으로 효과적으로 전달하는 과제 때문에 성공이 제한돼 왔다. 이번 발견은 다양한 mRNA 및 유전자 편집 치료의 효율을 크게 높일 수 있는 직접적인 해법을 제시하며, 암, 염증성 질환, 유전 질환과 같은 분야에서의 돌파구로 이어질 길을 열 수 있다.
연구진은 아미노산 보충이 LNP 전달을 강화하는 기전의 배경을 추가로 규명하고, 다양한 mRNA 및 유전자 편집 치료에서의 잠재적 활용 가능성을 탐색할 계획이다.