AI工具有望缩短药物开发周期并提升制药企业利润

人工智能正在加速药物开发并降低整个制药行业的成本，潜在可将营业利润提高10%以上。AI工具正越来越多地应用于临床开发全过程，帮助制药公司更高效地设计试验、更快招募患者，并实现监管申报自动化。这些改进有望将药物开发周期缩短约18个月，同时在未来几年将研发支出降低约5%。

开发一种新药传统上是一个漫长且昂贵的过程，往往需要10多年，并且在产品上市前就需要大量投入。大量时间和成本发生在临床试验和监管审评阶段，在这些阶段中，企业必须招募患者、管理海量数据，并准备详尽的监管申报文件。AI正日益被用于简化这些环节，包括分析历史试验数据、改进试验方案设计、优化临床研究中心选择，以及加强试验期间的患者监测。

这些效率提升有助于减少延误、限制代价高昂的试验方案修订，并加快监管文件准备速度。更快的开发周期还可能延长药物在专利到期、仿制药竞争出现之前产生收入的时间。更早进入市场，再加上更低的研发成本，可能转化为大型制药公司盈利能力的显著改善。

生命科学公司正竞相兑现AI所承诺的价值：更快识别有前景的疗法、精简开发流程，并让创新治疗更早、更安全地惠及患者。生物技术公司和制药企业正将最新的生成式AI模型整合进其研发系统：分析海量数据、识别模式以支持建议或预测，并优化临床研究。这些合作安排的形式正开始类似于纯AI许可模式，制药公司如今优先考虑获取第三方模型权重的能力，并在自身基础设施上利用专有数据集进行微调。

然而，要实现这些益处，取决于为AI提供输入的数据质量及其来源可追溯性。根据模型不同，这些数据可能包括临床试验数据、真实世界证据、基因组数据、电子健康记录以及公开可用的数据集。如果这些数据不可追溯、缺乏责任归属，或不合规，就可能带来隐私和法律风险。

另一个担忧是二次使用，即AI模型基于在相关技术出现之前开展的试验中收集的数据进行训练，这意味着患者当时不可能明确同意此类用途。这引发了一个问题：原始知情同意框架是否足以覆盖将个人健康数据用于训练机器学习算法，尤其是在这些模型可能被商业化，或被用于数据收集当时未曾设想的用途时。对于AI与制药交易双方的公司而言，严格的数据来源管理实践正变得至关重要，以管理风险并确保长期价值。

预计具备全球临床开发能力的大型制药公司将从这一转变中获益最多，因为它们拥有有效部署AI所需的规模、数据和基础设施。被认为最有条件把握AI驱动效率提升红利的公司包括 Daiichi Sankyo、Takeda 和 Astellas。预计AI将提高整个行业的生产效率，但药物开发仍将是资本密集型且受到严格监管的领域。