AI革新临床试验设计与去中心化试验，但患者招募挑战依旧

BCC Research的一份新分析指出，人工智能有望从根本上改变去中心化临床试验（DCT）的格局，解决数十年来困扰行业的低效问题。该分析探讨了AI技术如何革新患者招募、保留和数据质量管理，同时吸引大量风险投资涌入该领域。

领先的DCT平台在近期的融资中已筹集超过6.5亿美元。Medable累计融资5.066亿美元，其中包括2021年3.04亿美元的D轮融资；Lindus Health则在2025年完成了5500万美元的B轮融资。前20大制药公司报告称，使用AI驱动的患者识别与匹配系统后，患者招募速度提高了三倍，筛选失败率降低了40%，解决了传统方法下80%的研究无法按时完成入组的关键问题。AI赋能的基于风险的质量管理（RBQM）框架通过聚焦关键数据点减少了源数据核验工作量，自动化异常检测系统则提高了跨多个分布式中心和设备的数据完整性。预测分析和参与度评分系统显著降低了远程去中心化研究中的患者脱落率。新兴技术融合包括用于远程方案依从性监测的计算机视觉、用于试验匹配的自然语言处理，以及用于隐私保护AI模型的联邦学习。占据主导地位的关键参与者包括Medable、Science 37、Lindus Health、Curebase、Castor、Deep 6 AI、Veeva Systems、IQVIA和Medidata。传统手动招募流程导致研究每月延迟损失达100万美元，这为AI替代方案创造了巨大的经济激励。

AI驱动的临床试验平台Trialynx的首席执行官表示，临床试验设计已进入新时代。直到2024年，行业仍依赖手动复制粘贴既往试验的方案，导致失败率极高，包括未达终点、时间超支和患者入组不足。现在，AI可以抓取海量数据集，查找该领域其他临床试验的终点或已进行的检测，为方案和规划提供预测性质量。该CEO强调，通过前期更周密的思考、利用去中心化元素减轻患者和中心的负担、减少数据负担，可以降低失败率。他指出，行业一直在过度收集往往不支持终点和目标的数据。

精简试验设计被强调为关键：绝不应让患者接受与试验目标无直接关系的检测、访视或问卷。他举例说，一个临床团队曾想对患者实施八份心理问卷——约两小时的问卷——而这些评估的有效性存疑。该CEO强调考虑患者旅程的重要性，包括驾车距离、去中心化选项的可能性、家访或在线问卷，并确保患者的时间得到适当补偿。中心往往承受糟糕规划和试验设计的冲击，它们决定承接哪些试验时，考虑的是协调员工作量和访视强度等运营影响。

然而，认为“AI优化的试验”自动就是“可招募的试验”是有风险的。一个方案可能在科学上合理、统计上稳健、运营上建模良好，但一旦开始寻找真实患者、真实中心和真实协调员，仍可能举步维艰。招募问题通常在试验启动前很久就已埋下，涉及入选和排除标准、访视安排、终点策略、地理位置、中心选择和患者面对负担。优化始终取决于所问的问题：为统计功效或监管信心而优化的设计，可能并非为患者参与而优化。更窄的患者亚组可能提高科学精确性，但会缩小招募池；额外的评估可能增加参与者负担；更频繁的访视可能使试验对那些有工作、有旅行、需照顾他人或居住地远离中心的患者不现实。患者经历的试验是时间、旅行、不确定性、程序、干扰和可能的副作用，而中心经历的则是可行性问卷、相互竞争的工作量、人员配备和访视复杂性。

适应性试验设计和基于模拟的规划也正变得至关重要，它们允许申办方在方案中建立灵活性，并应对真实世界的变异性。通过早期预判不确定性并随着数据出现调整设计，申办方可以保护统计完整性，提高达到主要终点的可能性。此外，EHR到EDC的集成正在减少手动转录并提高数据准确性，AI越来越多地用于在人工监督下支持质量检查和监测。长期可扩展性将取决于验证框架、监管协同，以及申办方、中心和供应商之间的合作。功能服务提供商模式正获得越来越多的采用，允许申办方保留战略监督，同时利用CRO的专业知识提高效率和资源配置。