AIが臨床試験デザインと分散型試験を変革、患者募集の課題は依然として残る

BCCリサーチの新しい分析によると、人工知能（AI）は、分散型臨床試験（DCT）の状況を根本的に変革しようとしており、何十年にもわたって業界を悩ませてきた重大な非効率性に対処している。この分析は、AI技術が患者募集、維持、データ品質管理をどのように革命的に変えているか、そして分野全体で大きなベンチャーキャピタル投資を集めているかを調査している。

主要なDCTプラットフォームは、最近の資金調達ラウンドで6億5,000万ドル以上を調達している。Medableは、2021年のシリーズDで3億400万ドルを含む総額5億660万ドルを確保し、Lindus Healthは2025年にシリーズBで5,500万ドルを調達した。上位20社の製薬企業は、AIを活用した患者特定・マッチングシステムにより、患者募集が3倍に加速し、スクリーニング失敗率が40%低下したと報告している。これは、従来の方法では80%の試験が登録期限に間に合わないという重大な問題に対処するものである。AIを活用したリスクベースの品質管理（RBQM）フレームワークは、重要なデータポイントに焦点を当てることでソースデータ検証の労力を削減し、自動異常検出システムは、複数の分散サイトやデバイスにわたるデータの整合性を向上させる。予測分析とエンゲージメントスコアリングシステムは、遠隔の分散型試験における患者の脱落率を大幅に削減している。新たな技術融合には、遠隔でのプロトコル順守のためのコンピュータビジョン、試験マッチングのための自然言語処理、プライバシー保護AIモデルのための連合学習などが含まれる。支配的な地位を確立している主要プレーヤーには、Medable、Science 37、Lindus Health、Curebase、Castor、Deep 6 AI、Veeva Systems、IQVIA、Medidataなどがいる。従来の手動による患者募集プロセスは、試験を月100万ドルの遅延を引き起こし、AIを活用した代替手段への説得力のある経済的インセンティブを生み出している。

AIを活用した臨床試験プラットフォームであるTrialynxのCEOによると、臨床試験のデザインは新たな時代に入った。2024年までは、業界は以前の試験からプロトコルを手作業でコピー＆ペーストすることに依存しており、エンドポイントの欠落、スケジュールの超過、患者登録の不足など、非常に高い失敗率につながっていた。AIは現在、大規模なデータセットを収集し、その領域の他の臨床試験におけるエンドポイントや、どのような検査が行われたかを調べることで、プロトコルと計画に予測的な品質を提供できる。CEOは、より多くの検討を事前に行い、分散型要素を使用して患者とサイトにとって試験を容易にし、データ負担を減らすことで失敗率を削減できると強調した。また、業界はエンドポイントや目的を支援しないデータを過剰に収集してきたと指摘した。

無駄のない試験デザイン（リーン試験デザイン）が重要であると強調された。患者は、試験の目標を直接支援しない検査、来院、アンケートを受けるべきではない。例えば、ある臨床チームが、評価の妥当性に疑問があるにもかかわらず、患者に8つの心理アンケート（約2時間分のアンケート）を実施しようとした例が挙げられた。CEOは、運転距離、分散型オプションの可能性、在宅訪問、オンラインアンケートなど、患者の体験を考慮し、患者の時間に対して適切に補償されることを確実にすることの重要性を強調した。サイトは、計画や試験デザインの不備の矢面に立たされることが多く、どの試験を引き受けるかの決定は、コーディネーターの作業負荷や来院頻度などの運営への影響に基づいて行われる。

しかし、AIによって最適化された試験が自動的に募集可能な試験であると想定することには危険がある。プロトコルは科学的に健全で、統計的に堅牢で、運営上よくモデル化されていても、実際の患者、実際のサイト、実際のコーディネーターを探し始めると苦戦する可能性がある。募集の問題は、試験の開始ずっと前に、選択基準と除外基準、来院スケジュール、エンドポイント戦略、地理的条件、サイトの選択、患者向けの負担などを通じて組み込まれていることが多い。最適化は常に尋ねられている質問に依存する。統計的検出力や規制上の信頼性のために最適化されたデザインは、患者参加のために最適化されていない可能性がある。より狭い患者サブグループは科学的精度を向上させるかもしれないが、募集プールを減らす。追加の評価は参加者の負担を増やすかもしれない。より頻繁な来院は、仕事、旅行、育児、またはサイトから遠くに住んでいる患者にとって非現実的になるかもしれない。患者は試験を時間、旅行、不確実性、手順、混乱、可能性のある副作用として経験する一方、サイトは実現可能性アンケート、競合する作業負荷、スタッフの能力、来院の複雑さを通じてそれを経験する。

適応的試験デザインとシミュレーションベースの計画も不可欠になりつつあり、スポンサーはプロトコルに柔軟性を組み込み、現実世界の変動に対応できるようになっている。不確実性を早期に予測し、データが出現するにつれてデザインを調整することで、スポンサーは統計的完全性を保護し、主要エンドポイントを達成する可能性を高めることができる。さらに、EHR（電子健康記録）からEDC（電子データ収集）への統合は、手動転記を減らし、データ精度を向上させており、AIは人間の監視の下で品質チェックとモニタリングを支援するためにますます使用されている。長期的なスケーラビリティは、検証フレームワーク、規制上の整合性、スポンサー、サイト、ベンダー間の協力に依存する。機能サービスプロバイダーモデルの採用が拡大しており、スポンサーはCROの専門知識を活用して効率性とリソース配分を改善しながら、戦略的監督を維持できる。