AI, 임상시험 설계·분산형 시험 혁신... 환자 모집 과제는 지속

BCC Research의 새로운 분석에 따르면, 인공지능(AI)이 수십 년간 업계를 괴롭혀 온 핵심 비효율성을 해결하면서 분산형 임상시험(DCT) 환경을 근본적으로 변화시킬 준비가 되어 있다. 이 분석은 AI 기술이 환자 모집, 유지, 데이터 품질 관리를 어떻게 혁신하고 있는지, 그리고 업계 전반에 걸쳐 상당한 벤처 캐피털 투자를 유치하고 있는지 살펴본다.

선도적인 DCT 플랫폼들은 최근 자금 조달 라운드에서 6억 5천만 달러 이상을 모금했다. Medable은 2021년 3억 4백만 달러 규모의 시리즈 D를 포함해 총 5억 660만 달러를 확보했으며, Lindus Health는 2025년 시리즈 B에서 5,500만 달러를 조달했다. 상위 20대 제약사들은 AI 기반 환자 식별 및 매칭 시스템을 사용해 환자 모집이 3배 빨라지고 스크리닝 실패율이 40% 감소했다고 보고한다. 이는 전통적인 방법으로는 연구의 80%가 등록 기한을 맞추지 못하는 심각한 문제를 해결하는 것이다. AI 기반 위험 기반 품질 관리(RBQM) 프레임워크는 핵심 데이터 포인트에 집중하여 원본 데이터 검증 노력을 줄이고 있으며, 자동화된 이상 감지 시스템은 여러 분산 사이트와 기기에 걸쳐 데이터 무결성을 향상시킨다. 예측 분석과 참여도 점수 시스템은 원격 분산 연구에서 환자 중도탈락률을 크게 줄이고 있다. 새로운 기술 융합으로는 원격 프로토콜 준수 모니터링을 위한 컴퓨터 비전, 임상시험 매칭을 위한 자연어 처리, 프라이버시 보호 AI 모델을 위한 연합 학습(federated learning) 등이 있다. Medable, Science 37, Lindus Health, Curebase, Castor, Deep 6 AI, Veeva Systems, IQVIA, Medidata 등이 주도적인 위치를 차지하고 있다. 전통적인 수동 모집 과정은 연구에 월 100만 달러의 지연을 초래하며, AI 기반 대안에 대한 강력한 경제적 유인을 만들고 있다.

AI 기반 임상시험 플랫폼인 Trialynx의 CEO에 따르면 임상시험 설계는 새로운 시대에 접어들었다. 2024년까지 업계는 이전 임상시험의 프로토콜을 수동으로 복사하고 붙여넣는 방식에 의존해 왔으며, 이로 인해 종료점 누락, 일정 초과, 환자 등록 부족 등 실패율이 매우 높았다. 이제 AI는 방대한 데이터 세트를 수집하여 해당 분야의 다른 임상시험에서 종료점 또는 수행된 검사들을 찾아내 프로토콜과 계획에 예측 품질을 제공할 수 있다. CEO는 사전에 더 많은 고민을 기울이고, 분산형 요소를 사용해 환자와 시험기관의 부담을 줄이며, 데이터 부담을 줄이면 실패율을 낮출 수 있다고 강조했다. 또한 업계가 종종 종료점과 목표를 뒷받침하지 않는 데이터를 과도하게 수집해 왔다고 지적했다.

린(lean) 시험 설계가 핵심으로 강조됐다. 환자는 시험 목표를 직접적으로 뒷받침하지 않는 검사, 방문, 설문지를 받아서는 안 된다. 임상팀이 환자에게 타당성이 의심되는 8개의 심리 설문지(약 2시간 분량)를 시행하려 했던 사례가 소개됐다. CEO는 운전 거리, 분산형 옵션 가능성, 가정 방문, 온라인 설문지 등 환자 여정을 고려하고, 환자가 자신의 시간에 대해 적절한 보상을 받도록 보장하는 것의 중요성을 강조했다. 시험기관은 종종 부실한 계획과 설계의 부담을 떠안으며, 조정자 업무량과 방문 강도 같은 운영 영향을 바탕으로 어떤 시험을 수락할지 결정한다.

그러나 AI로 최적화된 시험이 자동으로 모집 가능한 시험이라고 가정하는 것은 위험하다. 프로토콜이 과학적으로 타당하고 통계적으로 견고하며 운영상 잘 모델링되었더라도, 실제 환자, 실제 시험기관, 실제 코디네이터를 찾기 시작하면 여전히 어려움을 겪을 수 있다. 모집 문제는 시험 출시 훨씬 전에 포함·제외 기준, 방문 일정, 종료점 전략, 지리적 요인, 시험기관 선택, 환자 부담 등을 통해 내재되는 경우가 많다. 최적화는 항상 제기되는 질문에 따라 달라진다. 통계적 검정력이나 규제 신뢰성에 최적화된 설계는 환자 참여에 최적화되지 않을 수 있다. 더 좁은 환자 하위 그룹은 과학적 정밀성을 높일 수 있지만 모집 풀을 줄일 수 있고, 추가 평가는 참가자 부담을 증가시킬 수 있으며, 방문 빈도가 높아지면 일하거나, 여행하거나, 타인을 돌보거나, 시험기관에서 먼 곳에 사는 환자에게 비현실적일 수 있다. 환자는 시험을 시간, 이동, 불확실성, 절차, 중단, 가능한 부작용으로 경험하는 반면, 시험기관은 타당성 설문지, 경쟁 업무량, 직원 역량, 방문 복잡성으로 경험한다.

적응형 시험 설계와 시뮬레이션 기반 계획도 필수 요소가 되고 있다. 이를 통해 후원자는 프로토콜에 유연성을 구축하고 실제 세계의 변동성에 대응할 수 있다. 초기에 불확실성을 예측하고 데이터가 나옴에 따라 설계를 조정함으로써 후원자는 통계적 무결성을 보호하고 1차 종료점을 달성할 가능성을 높일 수 있다. 또한 EHR-EDC 통합은 수동 입력을 줄이고 데이터 정확성을 향상시키며, AI는 인간의 감독 하에 품질 검사와 모니터링을 지원하는 데 점점 더 많이 사용되고 있다. 장기적인 확장성은 검증 프레임워크, 규제 정합성, 후원자·시험기관·벤더 간 협업에 달려 있다. 기능성 서비스 제공자(FSP) 모델의 채택이 늘고 있으며, 후원자가 CRO 전문성을 활용해 효율성과 자원 배분을 개선하는 동시에 전략적 감독을 유지할 수 있게 해준다.