세포 및 유전자 치료 제조, 산업화 및 공정 통합으로 전환

세포 및 유전자 치료는 새로운 단계에 진입하고 있으며, 지속 가능한 상용화는 대규모 생산 가능성에 달려 있다. 업계 리더들은 통합된 단위 작업, 모듈형 폐쇄형 워크플로우, 디지털 품질 관리 시스템을 통해 운영 복잡성을 줄이면서 재현성을 향상해야 할 필요성에 공감하고 있다.

필라델피아에서 열린 미국 첨단 치료 회의의 인사이트에 따르면, 바이러스 및 비바이러스 전달, 부착 세포 확장, 차세대 CGT 제조 전반에 걸쳐 산업화가 필요하다고 강조했다. 참가자들은 2026년에는 재현성을 조기에 구축하는 프로그램이 보상받을 것이며, 후기 단계에서 이를 보완하는 것은 효과적이지 않을 것이라고 제안했다.

지난 10년간 대부분의 기간 동안 첨단 치료는 주로 생물학적으로 작동할 수 있는지 여부로 평가되었지만, 이 기준만으로는 프로그램 성공을 보장하기에 충분하지 않다. 제조 리더, 규제기관, 의료 시스템은 더 엄격한 시험에 공감하고 있다: CGT가 신뢰할 수 있고, 반복적으로, 그리고 일상적인 치료를 뒷받침할 수 있는 속도와 비용으로 생산될 수 있는가?

유전자 치료 위탁 개발 및 제조 조직인 ReiThera의 비즈니스 개발 국장은 회의에서 세 가지 핵심 테마를 확인했다: CGT의 확장 가능한 산업화 제조로의 추진, 차세대 전달 플랫폼과 비바이러스 접근 방식의 부상, 그리고 규제 명확성, 환자 접근성, 실제 임상 구현에 대한 강조가 점점 커지고 있는 점이다.

공정 통합은 여러 제약을 동시에 해결하기 때문에 반복적으로 등장하는 테마가 되었다: 노동 강도, 클린룸 부담, 개방형 조작에서 발생하는 변동성, 그리고 조사와 출하를 지연시킬 수 있는 누적된 문서 작업 부하. Terumo Blood and Cell Technologies의 세포 및 유전자 치료 사업 총괄 책임자는 "첨단 치료 제조의 복잡성을 간소화하는 데 대한 관심이 커지고 있으며, 특히 공정 통합을 통해 여러 단계를 더 간소화된 워크플로우로 통합하는 데 중점을 두고 있다. 이는 단순히 효율성에 관한 것이 아니다. 또한 변동성을 줄이고 더 예측 가능한 확장 경로를 만들어 상용화로 이동하는 데 중요하다"고 강조했다.

이는 세포 치료 제조에서 특히 사실인데, 각 추가적인 인수인계, 원심분리, 전송, 개방형 조작, 또는 수동 샘플링 이벤트는 실패 가능성을 확대한다. 이러한 복잡성은 고도로 숙련된 운영자에 대한 의존도를 높이고 교대별 변동성을 추가할 기회를 제공한다. 생태계 전반에 걸쳐 간소화되고 재현성 있는 제조 방법론의 채택을 가속화하기 위해, ScaleReady는 4,000만 달러 규모의 G-Rex Grant Program을 설립했다. 이 회사의 플랫폼은 이미 800개 이상의 조직에서 사용되고 있으며, 이 보조금 프로그램은 비용이 많이 드는 제조 관행이 뿌리내리기 전에 개발 초기 단계에서 간소화되고 재현성 있는 세포 확장 방법론을 확립하려는 의도적인 노력이다.

이번 회의에서 시카고 대학교 교수이자 Terumo BCT 파트너는 T세포 수용체 T세포 치료를 위한 활성화, 전이, 확장을 동일한 생물반응기 내 단일 워크플로우로 통합하는 접근 방식에 대한 새로운 데이터를 공유했다. 해당 데이터 세트는 높은 생존율을 유지하면서 10일간 1천만 개의 말초혈액 단핵세포에서 최대 약 90억 개의 세포로 확장되는 것을 보고했다. 이는 통합이 어떻게 예측 가능성을 높이면서 단편화된 수동 워크플로우에 대한 의존도를 줄일 수 있는지를 보여준다.

통합은 단순한 최적화 프로젝트가 아니라 설계 원칙이 되고 있다. 워크플로우가 발전함에 따라, 제조 단계가 필요에 의해 추가되는지, 아니면 프로세스가 아직 재현성을 위해 설계되고 구성되지 않았기 때문인지가 점점 더 중요해지고 있다.