La financiación innovadora y los gemelos digitales impulsan el desarrollo de fármacos para enfermedades raras

Se está produciendo una revolución silenciosa en la forma en que se financian y se prueban las terapias para enfermedades raras, ya que el modelo tradicional de capital riesgo y los ensayos controlados aleatorizados resultan inadecuados para los desafíos de desarrollar tratamientos para poblaciones pequeñas de pacientes. Las estructuras de inversión emergentes y las tecnologías de gemelos digitales están llenando los vacíos, y los reguladores se muestran cada vez más abiertos a formas alternativas de evidencia.

El capital de riesgo, durante mucho tiempo el motor dominante del desarrollo de fármacos, nunca fue creado para enfermedades raras, ya que los rendimientos no escalan al tamaño de los fondos necesarios para justificar el esfuerzo. El modelo de grandes apuestas en activos únicos, ciclos de fondos de 10 años y presión hacia OPI o adquisición no fue diseñado para indicaciones ultrarraras donde el número de pacientes es limitado. En su lugar, está surgiendo un ecosistema de capital por capas, cada nivel adecuado para una etapa diferente del desarrollo.

En las etapas más tempranas, el capital comunitario está financiando cada vez más la investigación de enfermedades raras. Regulation Crowdfunding (Reg CF) permite a las empresas recaudar capital de inversores no acreditados a través de plataformas reguladas por la SEC, a menudo atrayendo contribuciones motivadas por una conexión personal con la enfermedad. Las fundaciones lideradas por pacientes, siguiendo el modelo de la Cystic Fibrosis Foundation, licencian propiedad intelectual y reinvierten regalías en más investigación, creando un ciclo de financiación autosostenible.

Las family offices, estructuras privadas de gestión patrimonial para personas con alto poder adquisitivo, se han convertido en un nuevo actor importante. Escriben cheques en el rango de $500.000 a $5 millones, motivados tanto por el impacto como por el rendimiento, y no enfrentan plazos de retorno fijos como los fondos de riesgo. Un enfoque basado en cartera para enfermedades ultrarraras puede reducir el riesgo de desarrollo, y las poblaciones pequeñas de pacientes pueden exigir precios superiores que generan márgenes sólidos en relación con los costos.

Mientras tanto, las tecnologías de gemelos digitales ofrecen nuevas posibilidades para los ensayos clínicos en enfermedades raras donde el número de pacientes es pequeño y los datos son escasos. La confianza en el desarrollo clínico se ha basado tradicionalmente en evidencia empírica, pero las enfermedades raras a menudo carecen de los datos necesarios para ensayos controlados aleatorizados. Los perfiles digitales de pacientes (DPP), construidos a partir de datos de tratamiento contextualizados en conjuntos de datos globales de cientos de millones de registros de pacientes, ahora respaldan gemelos digitales que pueden crearse más rápidamente y reducir la incertidumbre en los resultados de los ensayos.

Los reguladores están mostrando una creciente aceptación de dicha evidencia alternativa. La FDA de EE. UU. ha introducido una nueva vía de aprobación para terapias genéticas personalizadas que puede evitar los modelos tradicionales de ensayos aleatorizados, utilizando controles externos y gemelos digitales. Este cambio es crítico: solo el 5% de más de 7.000 enfermedades raras tienen actualmente un tratamiento aprobado por la FDA.

Hablando antes del Día de las Enfermedades Raras el 28 de febrero, el fundador de Phesi señaló que, si bien los gemelos digitales no son una bala de plata, ofrecen nuevas vías de esperanza cuando los diseños de ensayos tradicionales no son prácticos. El objetivo es hacer un mejor uso de las poblaciones limitadas de pacientes y llevar nuevos tratamientos a los pacientes más pronto.